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BEDFORD, Mass. - A Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), uma empresa de biotecnologia avaliada em 583,7 milhões de dólares, anunciou hoje que chegou a um acordo com reguladores de saúde dos EUA, Europa e Japão sobre o design do seu próximo estudo de Fase 3 EMPEROR. De acordo com dados da InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com um índice de liquidez corrente saudável de 5,09, indicando robusta liquidez para financiar seus programas clínicos. Este ensaio investigará o zorevunersen como um potencial tratamento para a síndrome de Dravet, uma forma grave de epilepsia em crianças.
O estudo, programado para começar em meados de 2025, avaliará a eficácia do zorevunersen na redução da frequência de convulsões motoras graves e na melhoria do comportamento e cognição em crianças e adolescentes com idades entre 2 e menos de 18 anos. Este ensaio global, randomizado, duplo-cego e controlado por simulação visa recrutar cerca de 150 pacientes com síndrome de Dravet. Os participantes devem ter uma variante confirmada no gene SCN1A não associada a um ganho de função.
A síndrome de Dravet é uma condição debilitante com altas necessidades médicas não atendidas, caracterizada por convulsões frequentes, prolongadas e resistentes a medicamentos. A doença também resulta em deficiências de desenvolvimento e cognitivas, impactando a qualidade de vida dos pacientes e suas famílias. Atualmente, não existem terapias modificadoras da doença aprovadas para a síndrome de Dravet.
O zorevunersen, um oligonucleotídeo antisense investigacional, foi projetado para aumentar a expressão da proteína NaV1.1 visando a cópia não mutante do gene SCN1A. Isso poderia potencialmente abordar a causa genética da síndrome de Dravet. O medicamento recentemente recebeu a Designação de Terapia Inovadora da FDA, que visa acelerar o processo de desenvolvimento e revisão de medicamentos que possam melhorar significativamente o tratamento em relação às opções existentes.
Dados clínicos que apoiam o regime de dosagem da Fase 3 mostraram uma redução mediana de 87% na frequência de convulsões e melhorias na cognição e comportamento em pacientes que receberam o tratamento como parte de ensaios anteriores. Esses pacientes já estavam usando os melhores medicamentos anticonvulsivantes disponíveis. Os resultados clínicos promissores da empresa chamaram a atenção dos analistas, com a InvestingPro relatando que três analistas revisaram recentemente suas estimativas de lucros para cima, apesar da empresa ainda não ser lucrativa.
O estudo EMPEROR também considerará endpoints secundários importantes, como a durabilidade do efeito na frequência das convulsões e melhorias em vários aspectos da cognição e comportamento. Espera-se que o ensaio dure 60 semanas, com resultados previstos para o final de 2027.
A Stoke Therapeutics realizou uma webcast e conferência telefônica para analistas e investidores mais cedo hoje para discutir o alinhamento regulatório para o estudo de Fase 3 do zorevunersen.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Stoke Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Stoke Therapeutics tem feito progressos significativos na indústria de biotecnologia. O candidato a medicamento da empresa, zorevunersen, recebeu a Designação de Terapia Inovadora da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Este é um desenvolvimento significativo, pois o zorevunersen visa tratar a síndrome de Dravet, uma forma rara de epilepsia. A decisão da FDA foi influenciada por resultados positivos de estudos de Fase 1/2a e de extensão aberta, demonstrando que o zorevunersen reduziu significativamente a frequência de convulsões e melhorou medidas cognitivas e comportamentais em pacientes. A Stoke Therapeutics está atualmente em discussões com a FDA e outros órgãos reguladores globais para avançar o zorevunersen para um estudo de registro de Fase 3 global, randomizado e controlado. Além disso, a TD Cowen manteve sua classificação de Compra para a Stoke Therapeutics após a divulgação de resultados promissores de ensaios clínicos para o zorevunersen. Esses desenvolvimentos sublinham o compromisso da Stoke Therapeutics em avançar medicamentos baseados em RNA para abordar condições genéticas.
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