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DALLAS - A Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), uma empresa de biotecnologia especializada em doenças do sistema nervoso central com capitalização de mercado de US$ 528 milhões, está avançando para um ensaio clínico crucial de seu candidato a terapia gênica TSHA-102 após alinhamento com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA). A terapia é projetada para pacientes com síndrome de Rett, um distúrbio neurológico grave. De acordo com dados da InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 5,35, indicando robusta estabilidade financeira de curto prazo, apesar de estar na fase de desenvolvimento pré-receita.
A decisão segue uma análise do estudo de história natural da Fundação Internacional da Síndrome de Rett, que indicou uma chance insignificante de progresso no desenvolvimento em pacientes com mais de seis anos. Em contraste, todos os participantes do ensaio inicial REVEAL mostraram melhora após receberem o TSHA-102. A ação demonstrou forte impulso, registrando um retorno acumulado no ano de mais de 50%, embora a análise da InvestingPro indique que a empresa está atualmente sendo negociada acima de seu Valor Justo.
O próximo ensaio crucial, de braço único e aberto, envolverá 15 pacientes, cada um servindo como seu próprio controle. O desfecho primário será o ganho ou recuperação de marcos de desenvolvimento. A FDA aconselhou a Taysha a submeter o protocolo do ensaio e o plano de análise estatística como uma emenda à solicitação de Novo Medicamento em Investigação (IND), esperada para o trimestre atual. O início do ensaio está previsto para o terceiro trimestre de 2025.
Dados clínicos do ensaio REVEAL, com data de corte em 19 de maio de 2025, relataram ganhos em marcos de desenvolvimento em todos os 10 pacientes com idades entre 6-21 anos tratados com TSHA-102. É improvável que esses marcos sejam alcançados sem tratamento, com base no estudo de história natural. A dose alta de TSHA-102 mostrou efeitos mais rápidos e profundos em comparação com a dose baixa.
Dados de segurança, até 20 de maio de 2025, indicaram que o TSHA-102 foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves ou toxicidades limitantes de dose relacionadas ao tratamento.
O TSHA-102 é uma terapia gênica baseada em vírus adeno-associado (AAV) que entrega uma forma funcional do gene MECP2 ao sistema nervoso central. Inclui uma nova tecnologia de Elemento Auto-Regulatório Responsivo a miRNA (miRARE) para controlar os níveis de MECP2.
A síndrome de Rett, que afeta principalmente mulheres, é uma das causas genéticas mais comuns de deficiência intelectual grave. Atualmente não existem tratamentos aprovados que abordem a causa genética raiz do distúrbio.
Este relatório é baseado em um comunicado à imprensa da Taysha Gene Therapies, Inc.
Em outras notícias recentes, a Taysha Gene Therapies divulgou seus resultados financeiros do primeiro trimestre de 2025, superando as expectativas dos analistas. A empresa alcançou um lucro por ação (LPA) de -US$ 0,08, superando a previsão de -US$ 0,09, e reportou receita de US$ 2,3 milhões, excedendo os US$ 1,91 milhões esperados. Esses resultados foram acompanhados por progressos significativos em seus ensaios de terapia gênica para a síndrome de Rett, que continua sendo um foco principal para a empresa. Adicionalmente, a Taysha garantiu recursos financeiros até o quarto trimestre de 2026, assegurando apoio contínuo para suas atividades operacionais. Em desenvolvimentos regulatórios, a Taysha chegou a um acordo com a FDA sobre elementos críticos de seu estudo crucial para o candidato a terapia gênica TSHA-102, o que representa um passo notável em seus esforços de desenvolvimento clínico. A firma de análise Baird manteve a classificação Outperform para a Taysha, reiterando um preço-alvo de US$ 7, refletindo confiança nos avanços e potencial da empresa. Os investidores aguardam ansiosamente designs detalhados de estudo e mais insights, que a Taysha planeja divulgar na próxima conferência da Fundação Internacional da Síndrome de Rett. Esses desenvolvimentos recentes destacam o progresso estratégico da Taysha no setor de biotecnologia.
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