Tenaya apresenta terapia genética promissora para condição cardíaca

Publicado 24.03.2025, 09:40
Tenaya apresenta terapia genética promissora para condição cardíaca

Investing.com — A Tenaya Therapeutics , Inc. (NASDAQ:TNYA), uma empresa de biotecnologia focada no tratamento de doenças cardíacas, divulgou dados pré-clínicos positivos para seu candidato a terapia genética TN-201, destinado ao tratamento da cardiomiopatia hipertrófica (CMH) associada à Proteína C de Ligação à Miosina 3 (MYBPC3), conforme publicado na Nature Communications. A empresa, atualmente avaliada em US$ 103,5 milhões, atraiu forte interesse dos analistas, com preços-alvo variando de US$ 3 a US$ 40 por ação. De acordo com dados do InvestingPro, três analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período.

A CMH é frequentemente causada por variantes no gene MYBPC3, que levam a níveis insuficientes da proteína MyBP-C, a causa genética mais comum da condição. O TN-201 é uma terapia genética baseada em vírus adeno-associado sorotipo 9 (AAV9) projetada para entregar um gene MYBPC3 funcional às células do músculo cardíaco. Os estudos pré-clínicos mostraram que o TN-201 levou a aumentos dependentes da dose na proteína MyBP-C e melhorou a função cardíaca, incluindo a reversão da hipertrofia ventricular esquerda, uma característica-chave da CMH.

Atualmente, o TN-201 está sendo avaliado no ensaio clínico de Fase 1b/2 MyPEAK-1 da Tenaya em doses de 3x10¹³ vg/kg e 6x10¹³ vg/kg. Kathy Ivey, Ph.D., Vice-Presidente Sênior de Pesquisa da Tenaya Therapeutics, expressou otimismo sobre o potencial da terapia para alterar o panorama de tratamento para pacientes com esta condição cardíaca genética. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém um balanço saudável com mais caixa do que dívida e um forte índice de liquidez corrente de 4,22, embora esteja rapidamente consumindo suas reservas de caixa.

Whit Tingley, M.D., Ph.D., Diretor Médico da Tenaya, destacou a consistência do TN-201 em alcançar transdução e expressão em estudos pré-clínicos. A empresa prevê apresentar dados adicionais do primeiro grupo de pacientes no ensaio clínico MyPEAK-1 nas Sessões Científicas do American College of Cardiology, com dados iniciais do grupo de alta dose esperados para o segundo semestre do ano.

A pesquisa pré-clínica envolveu vários estudos, incluindo aqueles em cardiomiócitos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas humanas (iPSC-CMs), e testou um substituto de camundongo do TN-201 (mTN-201) em camundongos com knockout de Mybpc3. O tratamento resultou em aumentos sustentados na expressão de RNA Mybpc3 e proteína MYBPC3, diminuição de biomarcadores cardíacos associados à fibrose e insuficiência cardíaca, melhora da função cardíaca, remodelação do coração e aumento da sobrevida.

A CMH associada ao MYBPC3 afeta aproximadamente 120.000 pacientes nos Estados Unidos, frequentemente levando a condições graves e progressivas em adultos, adolescentes, crianças e bebês. Atualmente, não existem terapêuticas aprovadas que abordem a causa genética da CMH. Com o próximo relatório de lucros programado para 7 de maio de 2025, investidores que acompanham esta potencial terapia inovadora podem acessar análises financeiras abrangentes e 13 insights exclusivos adicionais através da cobertura detalhada da Tenaya Therapeutics pelo InvestingPro.

Este artigo é baseado em um comunicado à imprensa.

Em outras notícias recentes, a Tenaya Therapeutics divulgou seus resultados do quarto trimestre de 2024, revelando uma perda por ação de US$ (0,28) e uma perda anual de 2024 de US$ (1,31), superando ligeiramente as expectativas dos analistas. A empresa encerrou o ano com US$ 61,4 milhões em reservas de caixa, reforçadas por US$ 48,89 milhões adicionais de uma rodada de financiamento recente, que deve sustentar as operações até meados de 2026. A Canaccord Genuity e a H.C. Wainwright revisaram seus preços-alvo para a Tenaya, reduzindo-os para US$ 6,00 e US$ 5,00, respectivamente, mantendo a classificação de Compra. A Tenaya anunciou recentemente uma oferta pública de ações ordinárias e warrants, com a Leerink Partners e a Piper Sandler atuando como coordenadores conjuntos. Além disso, a empresa recebeu uma subvenção de US$ 8 milhões do Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia para apoiar seu estudo RIDGE-1 de Fase 1b em andamento da terapia genética TN-401. O ensaio clínico visa tratar a cardiomiopatia arritmogênica do ventrículo direito associada ao PKP2 e inscreveu mais de 100 participantes em 18 locais. A Tenaya também nomeou o Sr. Tomohiro Higa como Diretor Interino de Contabilidade e reajustou as opções de ações para o CEO Faraz Ali para retê-lo e motivá-lo. O pipeline da empresa inclui as promissoras terapias genéticas TN-201 e TN-401, com dados iniciais de estudos em andamento esperados para 2025.

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