Tenaya relata progresso em estudo de terapia gênica para CAVD

Publicado 24.04.2025, 15:13
Tenaya relata progresso em estudo de terapia gênica para CAVD

Investing.com — A Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), uma empresa de biotecnologia atualmente avaliada em US$ 74 milhões, divulgou dados preliminares de seu estudo RIDGE sobre cardiomiopatia arritmogênica do ventrículo direito (CAVD) devido a mutações no gene PKP2. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa parece subvalorizada com base em suas métricas de Valor Justo, apesar de suas ações terem caído quase 90% no último ano. Os dados, apresentados na reunião anual da Heart Rhythm Society, indicam uma alta carga de arritmias em pacientes apesar dos tratamentos atuais e sugerem que uma grande maioria pode ser elegível para a terapia gênica TN-401 da Tenaya.

O estudo RIDGE, que é o maior do tipo, recrutou mais de 175 pacientes em vários países. A análise preliminar de 144 adultos mostrou que 83% apresentaram contrações ventriculares prematuras significativas, e 49% tinham histórico de taquicardia ventricular, apesar dos tratamentos padrão. Além disso, 60% dos pacientes com dados de ressonância magnética disponíveis mostraram progressão da doença. Os dados do InvestingPro mostram que a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 4,22, indicando robusta capacidade de financiar seus programas clínicos.

O estudo também encontrou baixas taxas de imunidade preexistente a anticorpos AAV9, que é o vetor usado na terapia gênica TN-401 da Tenaya, com 93% dos pacientes mostrando títulos de anticorpos neutralizantes AAV9 ≤1:40. Esta descoberta é significativa, pois implica que a maioria dos pacientes no estudo poderia potencialmente ser tratada com a terapia TN-401.

O ensaio clínico RIDGE-1 de Fase 1b do TN-401 está atualmente em andamento, visando recrutar até quinze adultos com CAVD associada ao PKP2. A Tenaya planeja divulgar dados de segurança e biópsia do primeiro grupo de pacientes do RIDGE-1 ainda este ano.

A terapia gênica TN-401 da Tenaya, que recebeu as Designações de Medicamento Órfão e Via Rápida da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA, foi projetada para entregar um gene PKP2 funcional ao coração para abordar a causa genética da doença. Espera-se que o estudo de história natural RIDGE sirva como um braço de controle na avaliação da eficácia do TN-401.

Este progresso na terapia gênica para CAVD representa uma potencial mudança no tratamento de uma condição que frequentemente é diagnosticada antes dos 40 anos e pode levar à parada cardíaca súbita. Embora a pontuação de saúde financeira da empresa seja atualmente classificada como fraca pelo InvestingPro, três analistas revisaram recentemente suas estimativas de lucros para cima para o próximo período, sugerindo confiança crescente no potencial da empresa. As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Tenaya Therapeutics, Inc. Descubra 12 insights exclusivos adicionais sobre TNYA com uma assinatura do InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Tenaya Therapeutics, Inc. divulgou seus resultados do quarto trimestre de 2024, com um lucro por ação (LPA) reportado de (US$ 0,28) e um LPA anual de (US$ 1,31), superando ligeiramente as expectativas dos analistas. A empresa encerrou o ano com US$ 61,4 milhões em reservas de caixa e US$ 48,89 milhões adicionais de uma recente rodada de financiamento, que deve apoiar as operações até meados de 2026. A Tenaya também anunciou uma oferta pública de ações ordinárias e warrants, com Leerink Partners e Piper Sandler como coordenadores conjuntos. Em seus esforços clínicos, a Tenaya relatou dados pré-clínicos positivos para seu candidato a terapia gênica TN-201, destinado ao tratamento da cardiomiopatia hipertrófica, e está avançando com seu ensaio clínico MyPEAK-1 de Fase 1b/2. A empresa também está avançando com seu segundo programa de terapia gênica, o TN-401, com dados iniciais esperados para o segundo semestre de 2025. Analistas da Canaccord Genuity e H.C. Wainwright ajustaram seus preços-alvo para a Tenaya para US$ 6 e US$ 5, respectivamente, mantendo uma classificação de Compra apesar das revisões. Enquanto isso, a Tenaya recebeu uma notificação da Nasdaq sobre uma possível deslistagem devido ao preço de suas ações não atender ao requisito mínimo de preço de oferta. A empresa está explorando opções para resolver esse problema e manter sua listagem na Nasdaq.

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