FILADÉLFIA - A Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), uma empresa de medicamentos genéticos, apresentou dados pré-clínicos e clínicos intermediários promissores para seu produto de terapia genética, PBFT02, no Congresso Anual da Sociedade Europeia de Terapia Genética e Celular (ESGCT) na quinta-feira. A terapia é projetada para tratar a demência frontotemporal com mutações GRN (FTD-GRN).
Os estudos pré-clínicos demonstraram que o vetor de vírus adeno-associado (AAV1) usado no PBFT02 alcançou níveis mais altos de progranulina humana no líquido cefalorraquidiano (LCR) em comparação com outros vetores. Em modelos animais, a terapia melhorou a histopatologia lisossomal e diminuiu a neuroinflamação, fatores-chave na patologia da FTD. Além disso, os dados indicaram que o PBFT02 teve uma ampla distribuição por todo o sistema nervoso, incluindo regiões cerebrais críticas afetadas pela FTD, quando administrado via cisterna magna (ICM).
Dados clínicos intermediários do estudo upliFT-D de Fase 1/2 sugeriram que o PBFT02 foi geralmente bem tolerado e levou a aumentos consistentes e duradouros nos níveis de progranulina no LCR, sustentados por até 12 meses após a administração.
Will Chou, M.D., CEO da Passage Bio, expressou confiança no potencial do PBFT02 como uma terapia de melhor classe para elevar os níveis de progranulina, citando a influência dos resultados pré-clínicos em sua estratégia clínica. A empresa visa explorar o potencial da terapia em doenças neurodegenerativas adicionais que poderiam se beneficiar de níveis elevados de progranulina.
A terapia utiliza um vetor viral AAV1 para administração ICM de um gene GRN funcional, que se espera que aumente os níveis de progranulina e altere o curso das doenças neurodegenerativas. Os dados pré-clínicos que apoiam o desenvolvimento do PBFT02 foram detalhados na apresentação oral no congresso da ESGCT.
O foco da Passage Bio permanece no desenvolvimento de terapias únicas visando a patologia subjacente das condições neurodegenerativas. A abordagem e o progresso da empresa refletem seu compromisso em atender às necessidades não atendidas dos pacientes com essas doenças.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Passage Bio.
Em outras notícias recentes, a Passage Bio, Inc. revelou avanços na terapia genética para demência, com dados pré-clínicos e clínicos intermediários promissores para seu principal candidato a produto, PBFT02. A empresa também relatou um custo estimado de redução de valor entre 3,5 milhões e 5,5 milhões de dólares, em linha com seu recente acordo de sublocação e esforços de reestruturação corporativa. Em um movimento estratégico, a Passage Bio licenciou tratamentos para gangliosidose GM1, doença de Krabbe e leucodistrofia metacromática para a GEMMA Biotherapeutics, Inc. Este acordo inclui um pagamento inicial de 10 milhões de dólares e potenciais pagamentos adicionais vinculados a marcos de negócios.
Analistas da Canaccord Genuity mantiveram uma classificação de Compra para a Passage Bio, com base em dados intermediários positivos do estudo upliFT-D de Fase 1/2. No entanto, a empresa está atualmente avaliando opções para recuperar a conformidade com os requisitos de listagem da Nasdaq, após um aviso potencial de deslistagem devido ao preço de suas ações cair abaixo do requisito mínimo de preço de oferta.
A Passage Bio nomeou Thomas Kassberg como diretor Classe I e membro do Comitê de Auditoria. Kassberg, com um extenso histórico em biotecnologia, recebeu opções de ações não incentivadas como parte de seu pacote de compensação. Por fim, a Passage Bio recebeu aprovação da Food and Drug Administration dos EUA para avaliar seu tratamento de terapia genética, PBFT02, para pacientes com demência frontotemporal com mutações no gene C9orf72. Estes são os desenvolvimentos recentes nos esforços contínuos da Passage Bio.
Insights do InvestingPro
Embora os dados pré-clínicos e clínicos intermediários do PBFT02 da Passage Bio mostrem promessa, a saúde financeira da empresa apresenta um quadro mais complexo. De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Passage Bio é de 35,76 milhões de dólares, refletindo sua posição atual como uma empresa de biotecnologia de pequeno porte.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Passage Bio está "queimando rapidamente seu caixa" e "sofre de margens de lucro bruto fracas". Esses fatores não são incomuns para empresas de biotecnologia em estágio inicial que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. A receita operacional da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024 foi de -88,02 milhões de dólares, sublinhando os custos significativos associados ao desenvolvimento de novas terapias genéticas.
Apesar desses desafios, vale notar que a Passage Bio "mantém mais caixa do que dívida em seu balanço", o que poderia proporcionar alguma flexibilidade financeira à medida que continua a avançar seu pipeline. Além disso, a ação está "negociando perto de sua mínima de 52 semanas", o que pode interessar investidores em busca de potenciais pontos de entrada no setor de biotecnologia.
Para aqueles que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 10 dicas adicionais para a Passage Bio, fornecendo uma compreensão mais profunda da posição financeira e do desempenho de mercado da empresa.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.