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NOVATO, Califórnia - A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 2,58 bilhões atualmente negociando próximo à sua mínima de 52 semanas de US$ 25,81, anunciou na quinta-feira que completou o recrutamento para seu estudo de Fase 3 Aspire, que avalia o GTX-102 (apazunersen) como tratamento para a síndrome de Angelman, com aproximadamente 129 participantes entre quatro e 17 anos. De acordo com dados do InvestingPro, sete analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período.
O estudo, que iniciou o recrutamento em dezembro de 2024, atingiu o recrutamento completo em apenas sete meses. Todos os participantes têm diagnóstico geneticamente confirmado de deleção completa do gene UBE3A materno, segundo o comunicado da empresa.
O ensaio randomizado avaliará o GTX-102 administrado por injeção intratecal contra um comparador simulado durante 48 semanas. Os pacientes no grupo de tratamento receberão três doses de carga mensais de 8 mg, seguidas de terapia de manutenção de até 14 mg trimestralmente.
O desfecho primário medirá a melhora na cognição usando a pontuação bruta cognitiva Bayley-4, com um desfecho secundário chave avaliando a resposta em cinco domínios: cognição, comunicação receptiva, comportamento, função motora grossa e sono.
A Ultragenyx espera concluir o estudo no segundo semestre de 2026 e planeja divulgar os dados preliminares posteriormente.
"O recrutamento acelerado do estudo de Fase 3 Aspire ressalta a necessidade urgente e o forte desejo por um tratamento eficaz para esses pacientes", disse Eric Crombez, diretor médico da Ultragenyx.
A empresa também está se preparando para iniciar o estudo Aurora do GTX-102 em idades e genótipos adicionais no segundo semestre de 2025.
O GTX-102 é uma terapia de oligonucleotídeo antisense projetada para atingir e inibir a expressão de UBE3A-AS para reativar a expressão da proteína deficiente na síndrome de Angelman. A terapia recebeu múltiplas designações regulatórias, incluindo Terapia Inovadora e Via Rápida do FDA.
A síndrome de Angelman afeta aproximadamente 60.000 pessoas em regiões comercialmente acessíveis e atualmente não possui terapias aprovadas. Apesar da significativa oportunidade de mercado, os investidores devem observar que os analistas não esperam lucratividade este ano, embora a empresa mantenha um índice de liquidez saudável de 2,4, indicando forte liquidez de curto prazo.
Em outras notícias recentes, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. relatou vários desenvolvimentos significativos. A Health Canada aprovou o Evkeeza (evinacumab) da empresa para o tratamento de bebês a partir de seis meses com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH), expandindo seu uso além da aprovação inicial para crianças a partir de cinco anos. Enquanto isso, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) para o Pedido de Licença Biológica da Ultragenyx para o UX111, uma terapia genética para a síndrome de Sanfilippo tipo A. O FDA solicitou informações adicionais e melhorias relacionadas à química, fabricação e controles, bem como observações de inspeções de instalações de fabricação. A Ultragenyx acredita que essas questões se referem às instalações e processos, e não à qualidade do produto. Além disso, a H.C. Wainwright iniciou a cobertura da Ultragenyx com classificação de Compra e estabeleceu um preço-alvo de US$ 80,00. A empresa considera a ação uma oportunidade atraente, apesar de uma queda significativa em seu valor este ano. Essas atualizações destacam as atividades regulatórias e de mercado em andamento da empresa.
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