é uma empresa biofarmacêutica. A empresa está focada na identificação, aquisição, desenvolvimento e comercialização de novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultrarraras graves. As terapias e o pipeline de estágio clínico da empresa consistem em quatro categorias de produtos, como biológicos, pequenas moléculas, terapia gênica e candidatos a produtos de ácido nucleico. Os quatro candidatos a produtos aprovados pela empresa incluem Crysvita (burosumabe) é para o tratamento de hipofosfatemia ligada ao X (XLH) e osteomalácia induzida por tumor (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) é para o tratamento da mucopolissacaridose VII (MPSVII) ou síndrome de Sly; Dojolvi (trieptanoína) é para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa ou LC-FAOD, e Evkeeza (evinacumab) é para o tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH). Os candidatos a produtos clínicos da empresa incluem DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 e UX053.
Métricas de comparação | RARE | Setor Setor - média das métricas de um amplo grupo de empresas do setor de Saúde | Relação RelaçãoRAREParesSetor | |
---|---|---|---|---|
Relação P/L | −5,4x | −1,2x | −0,5x | |
PEG Ratio | −0,23 | −0,05 | 0,00 | |
P/VPA | 18,9x | 1,7x | 2,6x | |
Preço / Vendas UDM | 4,7x | 7,8x | 3,3x | |
Upside (Alvo de analistas) | 171,1% | 295,6% | 40,3% | |
Upside (Preço-justo) | Liberar | 11,5% | 5,1% | Liberar |