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Ultragenyx (RARE)

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Ultragenyx - Perfil da Empresa

A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. é uma empresa biofarmacêutica focada na identificação, aquisição, desenvolvimento e comercialização de novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultra-raras graves. As terapias e o canal de estágio clínico da Companhia consistem em quatro categorias de produtos, como candidatos a produtos biológicos, de pequenas moléculas, de terapia genética e de ácido nucleico. Os quatro como candidatos a produtos aprovados da empresa incluem os Crysvita (burosumab) para o tratamento de hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH) e osteomalácia induzida por tumor (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) para o tratamento de mucopolissacaridose VII (MPSVII) ou Síndrome de Sly; Dojolvi (triheptanoína) para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa ou LC-FAOD, e Evkeeza (evinacumab) para o tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH). Os candidatos a produtos clínicos da Companhia incluem os DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 e UX053.

Setor
Saúde
Funcionários
1311
Mercado
EUA
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