BBAS3: Por que as ações do Banco do Brasil subiram hoje?
A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), uma empresa de biotecnologia com receita de mais de US$ 590 milhões nos últimos doze meses, anunciou na sexta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) para sua Solicitação de Licença Biológica (BLA) para UX111 (ABO-102), uma terapia genética AAV destinada ao tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa caíram mais de 22% na última semana após esse desenvolvimento.
Segundo comunicado à imprensa incluído no registro da empresa na SEC, a FDA solicitou informações adicionais e melhorias relacionadas a certos aspectos de química, fabricação e controles (CMC), bem como observações de inspeções recentemente concluídas nas instalações de fabricação. A Ultragenyx afirmou que acredita que essas observações estão relacionadas às instalações e processos, e não diretamente à qualidade do produto.
A empresa planeja trabalhar com a FDA nos próximos meses para resolver as observações. Uma vez resolvidas, a Ultragenyx espera reenviar o BLA e prevê um período de revisão de até seis meses após a nova submissão. Embora as ações estejam atualmente sendo negociadas próximas à sua mínima de 52 semanas, a análise do InvestingPro sugere que a empresa está subvalorizada, com analistas mantendo um consenso otimista. Para insights mais profundos sobre a avaliação e perspectivas de crescimento da Ultragenyx, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente no InvestingPro.
O registro também observou que a revisão clínica da FDA está em andamento. A agência reconheceu que os dados de resultados do desenvolvimento neurológico fornecidos são robustos e que os dados de biomarcadores oferecem evidências adicionais de suporte. A CRL não citou problemas relacionados ao pacote de dados clínicos ou inspeções clínicas, mas solicitou que dados clínicos atualizados dos pacientes atuais sejam incluídos na nova submissão.
A Ultragenyx está incorporada em Delaware e suas ações ordinárias estão listadas no Nasdaq Global Select Market sob o símbolo RARE.
Este artigo é baseado em uma declaração do registro da empresa na SEC na sexta-feira.
Em outras notícias recentes, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. enfrentou um revés regulatório quando a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa para sua terapia genética UX111, destinada ao tratamento da síndrome de Sanfilippo tipo A. A FDA solicitou informações adicionais relacionadas à química, fabricação e controles, que a empresa acredita serem solucionáveis. A Ultragenyx planeja trabalhar com a FDA para resolver esses problemas e reenviar a Solicitação de Licença Biológica, com um possível atraso na aprovação até 2026. No front dos analistas, o TD Cowen reiterou sua classificação de Compra para a Ultragenyx, apesar dos resultados intermediários decepcionantes para seu tratamento setrusumab, enfatizando uma forte chance de sucesso na análise final. O Morgan Stanley também manteve uma classificação acima da média, destacando o perfil de segurança positivo do setrusumab em ensaios em andamento. No entanto, o Wells Fargo reduziu seu preço-alvo para a Ultragenyx para US$ 65, citando atrasos no ensaio de Fase 3 Orbit, mas permaneceu otimista quanto ao potencial do medicamento. Esses desenvolvimentos refletem desafios e oportunidades contínuos para a Ultragenyx em sua busca por avançar seu pipeline de tratamentos.
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