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NOVATO, Califórnia - A Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 2,77 bilhões, cujas ações caíram mais de 22% na última semana, anunciou na sexta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa para sua terapia genética UX111 (ABO-102) destinada a tratar a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). De acordo com os dados da InvestingPro, a ação está atualmente sendo negociada próxima à sua mínima de 52 semanas de US$ 29,06.
A FDA citou observações específicas relacionadas à química, fabricação e controles (CMC) que a empresa acredita serem "facilmente solucionáveis". Segundo o comunicado à imprensa, essas questões estão relacionadas a instalações e processos, e não à qualidade do produto. Apesar do contratempo, a análise da InvestingPro mostra que a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 2,4, indicando recursos suficientes para enfrentar esses desafios.
A Ultragenyx planeja trabalhar com a FDA nos próximos meses para resolver as observações, após o que reapresentará o Pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA). A empresa prevê um período de revisão de até seis meses após a reapresentação, potencialmente atrasando a aprovação até 2026.
A FDA reconheceu que os dados clínicos fornecidos para o UX111 são "robustos" e que os dados de biomarcadores oferecem evidências de suporte. A agência reguladora não levantou preocupações sobre o pacote de dados clínicos ou inspeções clínicas em sua resposta.
O UX111 é uma terapia genética intravenosa de dose única projetada para entregar uma cópia funcional do gene SGSH para abordar a deficiência enzimática que causa a rara doença de armazenamento lisossômico. A terapia recebeu múltiplas designações especiais, incluindo Terapia Avançada de Medicina Regenerativa e Fast Track nos EUA.
A síndrome de Sanfilippo tipo A é um distúrbio fatal raro caracterizado por rápida neurodegeneração começando na primeira infância. Afeta aproximadamente 3.000 a 5.000 pacientes em regiões comercialmente acessíveis e não possui tratamentos aprovados, com uma expectativa de vida média de 15 anos.
Emil D. Kakkis, CEO e presidente da Ultragenyx, afirmou que o objetivo da empresa continua sendo disponibilizar o UX111 aos pacientes o mais rápido possível, destacando sua importância para a comunidade Sanfilippo. A empresa demonstrou forte crescimento de receita de 33,46% nos últimos doze meses, e a análise da InvestingPro indica que a ação está atualmente sendo negociada abaixo de seu Valor Justo. Para insights mais profundos sobre oportunidades no setor de biotecnologia e análise abrangente da saúde financeira da Ultragenyx, os investidores podem acessar o detalhado Relatório de Pesquisa Pro, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.
Em outras notícias recentes, o estudo Orbit de Fase 3 da Ultragenyx Pharma para o setrusumab enfrentou um contratempo, não atingindo seus limiares de análise interina predeterminados. Apesar disso, o ensaio continuará até sua análise final, com resultados esperados até o final de 2025. Várias empresas de análise mantiveram suas classificações para a Ultragenyx. A TD Cowen reiterou a classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 86, expressando confiança no potencial da terapia apesar dos resultados interinos. O Morgan Stanley também manteve uma classificação acima da média e um preço-alvo de US$ 65, citando a necessidade não atendida na osteogênese imperfeita e o fundamento científico para a eficácia do setrusumab. O Wells Fargo reduziu seu preço-alvo para US$ 65 de US$ 88, mas manteve uma classificação acima da média, sugerindo que o programa não deveria ser totalmente descartado. A Canaccord Genuity manteve uma classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 136, considerando o declínio das ações como excessivo. O BofA Securities também manteve uma classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 80, indicando uma probabilidade de 60% de sucesso para o programa. Esses desenvolvimentos sublinham o interesse contínuo e as perspectivas variadas entre os analistas em relação ao potencial da Ultragenyx.
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