BBAS3: Por que as ações do Banco do Brasil subiram hoje?
TORONTO - A Health Canada aprovou o Evkeeza (evinacumab) da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) para crianças a partir de 6 meses de idade com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH), anunciou a empresa na segunda-feira. O anúncio ocorre enquanto a Ultragenyx, atualmente avaliada em US$ 2,8 bilhões, enfrenta dificuldades no mercado, com suas ações caindo mais de 25% na última semana. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa mantém forte liquidez, com ativos circulantes superiores às obrigações de curto prazo.
A aprovação estende o uso do medicamento como adjuvante à dieta e outras terapias para redução do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) para pacientes mais jovens com HoFH, uma doença genética rara caracterizada por níveis perigosamente altos de colesterol. O Evkeeza foi inicialmente aprovado no Canadá em setembro de 2023 para pacientes com 5 anos ou mais. Apesar dos recentes desafios de mercado, os dados do InvestingPro mostram que a receita da Ultragenyx cresceu 33% nos últimos doze meses, refletindo o portfólio comercial em expansão da empresa.
"A detecção precoce e o início imediato de tratamento eficaz são essenciais para prevenir as consequências devastadoras do colesterol muito alto que começa em idade muito precoce para pacientes com HoFH", disse o Dr. Brian McCrindle, especialista em lípidos pediátricos do Hospital for Sick Children, Universidade de Toronto.
A aprovação ampliada foi baseada em análise de extrapolação por modelo que prevê magnitude similar ou maior de redução de LDL-C em pacientes mais jovens em comparação com crianças mais velhas e adultos ao receber a dose recomendada de 15 mg/kg a cada quatro semanas. Dados de suporte de cinco pacientes que iniciaram o tratamento entre 1 e 4 anos de idade via uso compassivo mostraram redução clinicamente significativa de LDL-C, consistente com resultados em pacientes mais velhos.
A HoFH afeta aproximadamente 1 em 300.000 pessoas globalmente e 1 em 275.000 na população canadense francesa. A condição pode levar a doenças cardíacas prematuras e morte precoce se não for tratada.
O Evkeeza, um inibidor da angiopoietina-like 3 (ANGPTL3), é administrado via infusão mensal. O medicamento está atualmente reembolsado e comercialmente disponível através de planos de medicamentos privados e do programa público de medicamentos em Quebec, bem como em vários outros países, incluindo os EUA, Reino Unido, Itália e Japão.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Ultragenyx Pharmaceutical. Embora a empresa esteja atualmente negociando próximo à sua mínima de 52 semanas, sete analistas revisaram suas estimativas de lucros para cima para o próximo período. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Ultragenyx, incluindo análises exclusivas e ProTips adicionais, visite InvestingPro, onde você encontrará relatórios de pesquisa abrangentes cobrindo mais de 1.400 ações americanas.
Em outras notícias recentes, a Ultragenyx Pharmaceutical Inc. anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA emitiu uma Carta de Resposta Completa para sua terapia genética UX111, destinada ao tratamento da síndrome de Sanfilippo tipo A. O FDA solicitou informações adicionais sobre química, fabricação e controles, que a Ultragenyx acredita estarem relacionadas a instalações e processos, e não à qualidade do produto. A empresa planeja abordar essas observações e reenviar seu Pedido de Licença de Produtos Biológicos, prevendo um período de revisão de até seis meses. O FDA reconheceu a robustez dos dados de resultados do desenvolvimento neurológico e evidências de biomarcadores de suporte, sem problemas citados em relação ao pacote de dados clínicos. Enquanto isso, o TD Cowen reiterou sua classificação de Compra para a Ultragenyx, apesar dos resultados intermediários decepcionantes para seu tratamento setrusumab, mantendo a confiança em sua eficácia. O Morgan Stanley também manteve uma classificação acima da média, destacando o progresso no estudo Orbit de Fase 3 para setrusumab. A empresa de investimentos observou uma redução de 67% nas fraturas em um ensaio anterior, enfatizando a necessidade não atendida na osteogênese imperfeita. Esses desenvolvimentos refletem esforços contínuos e desafios no pipeline terapêutico da Ultragenyx.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.