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Investing.com -- As ações da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) caíram mais de 5% após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) para seu tratamento de terapia gênica para a síndrome de Sanfilippo tipo A.
A carta da FDA solicitou informações adicionais e melhorias relacionadas a aspectos específicos de química, fabricação e controles (CMC), além de abordar observações de inspeções recentemente concluídas nas instalações de fabricação. O revés regulatório atrasará a potencial aprovação do UX111 (ABO-102) para 2026, segundo a empresa.
A Ultragenyx afirmou que acredita que as observações são "facilmente solucionáveis" e estão principalmente relacionadas às instalações e processos, e não à qualidade do produto em si. A empresa planeja trabalhar com a FDA nos próximos meses para resolver esses problemas antes de reenviar o pedido de Licença de Produto Biológico (BLA).
A FDA reconheceu que os dados de resultados do desenvolvimento neurológico fornecidos até o momento são "robustos" e que os dados de biomarcadores fornecem evidências adicionais de suporte. A CRL não mencionou problemas de revisão relacionados ao pacote de dados clínicos ou inspeções clínicas, mas solicitou que dados clínicos atualizados dos pacientes atuais sejam incluídos na nova submissão.
"Nosso objetivo é disponibilizar o UX111 aos pacientes o mais rápido possível, sabendo o quão crítica é esta primeira terapia para a comunidade Sanfilippo", disse Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., diretor executivo e presidente da Ultragenyx. "Temos respondido diligentemente às recentes observações de CMC e nossa prioridade é resolvê-las para que possamos reenviar o BLA o mais rápido possível."
Após a nova submissão, a empresa prevê um período de revisão de até seis meses pela FDA.
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