LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM - A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa de terapia gênica, chegou a um acordo com a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos sobre um caminho de Aprovação Acelerada para sua terapia gênica experimental, AMT-130, para o tratamento da doença de Huntington. Este desenvolvimento é um passo significativo para fornecer uma nova opção de tratamento para pacientes com este distúrbio neurodegenerativo genético.
Sob o acordo, dados de estudos em andamento de Fase I/II, comparados a um controle externo de história natural, podem ser usados como base principal para a submissão de um Pedido de Licença Biológica (BLA) para o AMT-130. Isso potencialmente elimina a necessidade de estudos adicionais pré-submissão. A FDA também concordou que a Escala de Avaliação Unificada da Doença de Huntington composta (cUHDRS) poderia servir como um endpoint clínico intermediário, com reduções na cadeia leve de neurofilamentos (NfL) no líquido cefalorraquidiano (LCR) fornecendo evidências de suporte do benefício terapêutico.
A FDA concedeu à uniQure a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) para o AMT-130 em maio de 2024, reconhecendo seu potencial para atender às necessidades médicas não atendidas no tratamento da doença de Huntington. Dados provisórios apresentados em julho de 2024 indicaram que o AMT-130 poderia retardar a progressão da doença com base no cUHDRS e reduzir os níveis de NfL no LCR.
A empresa está conduzindo dois estudos clínicos multicêntricos de Fase I/II com escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia exploratória do AMT-130. O estudo nos EUA envolve 26 pacientes com doença de Huntington em estágio inicial manifesto, enquanto o estudo europeu de Fase Ib/II recrutou 13 pacientes. Uma coorte adicional está sendo recrutada para explorar a terapia em combinação com imunossupressão.
A doença de Huntington afeta aproximadamente 70.000 pessoas nos EUA e na Europa, sem terapias aprovadas atualmente disponíveis para retardar o início ou desacelerar a progressão. A uniQure pretende se envolver mais com a FDA na primeira metade de 2025 para discutir o plano de análise estatística e os requisitos técnicos para a submissão do BLA.
Este anúncio é baseado em um comunicado à imprensa da uniQure Inc. e reflete o progresso da empresa no desenvolvimento do AMT-130 como um potencial tratamento para a doença de Huntington.
Em outras notícias recentes, a uniQure N.V. iniciou um ensaio clínico de Fase I/II para seu tratamento investigacional AMT-162, visando a ELA causada por mutações SOD1. A FDA concedeu status de Medicamento Órfão e designação Fast Track à terapia. Além disso, a FDA concedeu a Designação de Medicamento Órfão à terapia gênica investigacional AMT-191 da uniQure para o tratamento da doença de Fabry.
Adicionalmente, a empresa tem visto desenvolvimentos significativos em seu portfólio clínico. A FDA concedeu a Designação de Medicamento Órfão à terapia gênica investigacional AMT-191 da uniQure para o tratamento da doença de Fabry. Enquanto isso, a terapia gênica AMT-130 da uniQure para a doença de Huntington tem produzido dados convincentes.
A Raymond James retomou a cobertura da uniQure, atribuindo uma classificação de Outperform, destacando o robusto portfólio clínico da empresa e a capacidade financeira que se estende até o final de 2027. H.C. Wainwright e Stifel também mantiveram uma classificação de Compra para a uniQure.
Finalmente, a uniQure passou por uma reestruturação organizacional significativa, incluindo uma redução de 65% em sua força de trabalho e a venda de sua instalação de fabricação em Lexington, Massachusetts. A Genezen adquiriu as operações comerciais de terapia gênica da uniQure em Lexington, aprimorando suas capacidades globais de desenvolvimento de terapia gênica. Estes são os desenvolvimentos recentes nas operações da empresa.
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