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Investing.com — A Wave Life Sciences Ltd . (NASDAQ:WVE), uma empresa de biotecnologia em fase clínica avaliada em $1,45 bilhão, anunciou resultados positivos do seu ensaio clínico de Fase 2 FORWARD-53 com WVE-N531, uma terapia investigacional para distrofia muscular de Duchenne (DMD) tratável por salto do éxon 53. O estudo demonstrou uma melhora significativa na saúde muscular e benefícios funcionais para os pacientes. A empresa mantém uma posição financeira sólida com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez saudável de 2,89. A análise do InvestingPro revela vários indicadores positivos para a Wave Life Sciences, com 11 ProTips adicionais disponíveis para assinantes, cobrindo vários aspectos da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
O estudo de 48 semanas mostrou uma melhora de 3,8 segundos no Tempo para Levantar (TTR), uma medida da função muscular, em comparação com a história natural. Isso representa o maior efeito observado em comparação com qualquer terapia aprovada de restauração de distrofina no mesmo período. O estudo também observou uma redução de 50% nos níveis de creatina quinase, um marcador de dano muscular, e reduções significativas na fibrose muscular e inflamação.
O WVE-N531, administrado quinzenalmente na dose de 10 mg/kg, mostrou-se seguro e bem tolerado, sem eventos adversos graves relatados. A expressão de distrofina nos pacientes estabilizou entre 24 e 48 semanas, com média de 7,8%, sendo que 88% dos meninos apresentaram níveis médios de distrofina acima de 5%.
Após discussões recentes com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, a Wave planeja apresentar um pedido de Novo Medicamento (NDA) para aprovação acelerada do WVE-N531 em 2026, com dados que apoiam a dosagem mensal no lançamento. A empresa também prevê submeter pedidos de ensaios clínicos para múltiplos candidatos para DMD visando outros éxons em 2026.
O ensaio FORWARD-53 recrutou onze meninos, com dados de biópsia de oito participantes mostrando melhorias significativas nos indicadores de saúde muscular, incluindo redução da necrose muscular e inflamação, e uma transição de tecido muscular regenerativo para maduro.
Além do TTR, a Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) e a força de preensão manual também mostraram tendências positivas quando comparadas à história natural e à linha de base, respectivamente.
O WVE-N531 utiliza a química proprietária da Wave, incluindo química de backbone PN e controle estereoquímico, que demonstrou alta entrega muscular e potência sem a necessidade de conjugados de anticorpos ou peptídeos. O pipeline mais amplo de salto de éxon da empresa, incluindo programas para os éxons 52, 51, 45 e 44, visa atender aproximadamente 40% da população com DMD, representando uma oportunidade de mercado significativa.
O anúncio foi feito em conjunto com uma teleconferência e webcast para investidores organizada pela Wave para discutir os dados do FORWARD-53. Este comunicado de imprensa é baseado em uma declaração da Wave Life Sciences.
Em outras notícias recentes, a WAVE Life Sciences relatou uma conquista financeira significativa para o quarto trimestre de 2024, com lucro por ação de $0,17, superando a previsão de perda de $0,17. A empresa também relatou receita de $83,7 milhões, excedendo em muito os $20,72 milhões esperados. Após esses resultados, várias empresas de análise mantiveram sua perspectiva positiva sobre a WAVE Life Sciences. A Jones Trading reiterou a classificação de Compra com um preço-alvo de $20, destacando a vantagem estratégica da colaboração da WAVE com a GlaxoSmithKline para custos de desenvolvimento clínico. A H.C. Wainwright também reafirmou a classificação de Compra com um alvo de $22, citando bases científicas sólidas na pesquisa de obesidade da WAVE. A Truist Securities manteve a classificação de Compra e um preço-alvo de $36, expressando otimismo sobre os próximos dados do programa de distrofia muscular de Duchenne da WAVE. Adicionalmente, a JPMorgan elevou seu preço-alvo de $20 para $21, mantendo a classificação Overweight, e observou a possível aprovação acelerada para o candidato da WAVE para distrofia muscular de Duchenne. Esses desenvolvimentos refletem a crescente confiança nos esforços de pesquisa e desenvolvimento da WAVE Life Sciences em todo o seu diversificado pipeline.
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