Ações da Beam Therapeutics disparam após dados positivos do estudo BEAM-302

Publicado 10.03.2025, 08:29
© Reuters.

Investing.com -- As ações da Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM) subiram 15% após o anúncio de dados iniciais promissores do estudo de Fase 1/2 do tratamento BEAM-302 para Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). A empresa relatou que a dose única de BEAM-302 resultou em aumentos duráveis e dependentes da dose no total de Alfa-1 Antitripsina (AAT) funcional, produção da proteína M-AAT corrigida e reduções notáveis de Z-AAT mutante em circulação nos três níveis iniciais de dose.

Os dados, divulgados em 10.03.2025, indicaram que o terceiro nível de dose do BEAM-302 alcançou uma média total de AAT de 12,4µM no Dia 28, superando o limite terapêutico protetor, e reduziu o Z-AAT mutante em até 78%. Além disso, o tratamento foi bem tolerado em todos os níveis de dose, sem eventos adversos graves ou toxicidades limitantes.

O BEAM-302 da Beam Therapeutics é uma formulação de nanopartículas lipídicas (LNP) direcionada ao fígado, projetada para corrigir a mutação PiZ causadora da doença associada à DAAT. Os resultados positivos do estudo oferecem esperança para uma potencial terapia única que aborda a fisiopatologia subjacente das doenças hepática e pulmonar associadas à DAAT.

O Professor Noel "Gerry" McElvaney, especialista na área, destacou a natureza inovadora dos dados, afirmando que a correção direta da mutação PiZ poderia tratar simultaneamente doenças pulmonares e hepáticas ao atingir a causa raiz, oferecendo potencial de cura com uma única administração terapêutica.

John Evans, diretor executivo da Beam, expressou confiança no potencial transformador do BEAM-302, citando o perfil de segurança promissor e o aumento sustentável do AAT total acima do limite terapêutico. Ele também enfatizou a importância desses resultados para a franquia de doenças genéticas hepáticas da Beam e suas capacidades de administração in vivo.

A Beam planeja continuar o aumento da dose no estudo de Fase 1/2 e espera apresentar dados atualizados em uma conferência médica no segundo semestre de 2025. A empresa também pretende iniciar a Parte B do estudo, que incluirá pacientes com DAAT com doença hepática leve a moderada.

O analista do BMO Kostas Biliouris forneceu uma perspectiva positiva sobre os dados do estudo, dizendo: "Os dados de hoje sugerem que há um caminho claro para o BEAM-302, enquadrando-se em nosso cenário mais otimista." Ele prevê uma valorização significativa das ações da Beam em resposta às notícias.

 

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