Ações da Dyne Therapeutics despencam após dados de ensaio clínico

As ações da Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) caíram 25% após a empresa de biotecnologia divulgar dados iniciais de ensaios clínicos de sua terapia experimental para distrofia miotônica tipo 1 (DM1), um distúrbio genético que leva à fraqueza muscular. Apesar do anúncio da empresa sobre resultados positivos dos ensaios e planos para submissões de aprovação acelerada, a confiança dos investidores pareceu vacilar, levando as ações ao seu ponto mais baixo em um ano.

A empresa sediada em Waltham, Massachusetts, compartilhou resultados do ensaio ACHIEVE de Fase 1/2 de seu principal candidato DYNE-101, que demonstrou correção significativa de splicing e melhorias funcionais em pacientes com DM1. Os dados do ensaio demonstraram uma redução nos níveis de RNA DMPK, o alvo molecular do DYNE-101, e robusta correção de splicing associada a melhorias em múltiplos endpoints funcionais. A empresa planeja iniciar uma Coorte de Expansão Registracional global com potencial para apoiar uma submissão para Aprovação Acelerada nos EUA no primeiro semestre de 2026.

Além disso, a Dyne Therapeutics está avançando com seu programa DYNE-251 para distrofia muscular de Duchenne (DMD), visando submissão regulatória baseada na distrofina como endpoint substituto. A empresa espera concluir o recrutamento nas Coortes de Expansão Registracional para ambos os programas em 2025, com dados esperados para apoiar submissões regulatórias no ano seguinte.

Apesar desses avanços, as ações da Dyne sofreram uma queda significativa. Keay Nakae, analista da Chardan, comentou sobre os dados do ensaio, afirmando: "Estamos encorajados ao ver essa dose alcançar uma redução ainda maior do alvo DMPK aos 3 e 6 meses. Isso resulta em correção significativa de splicing aos 3 meses em comparação com a linha de base, conforme medido pelo índice composto de splicing alternativo (CASI-22). No entanto, a correção de splicing aos 6 meses não é consistente." A administração da Dyne acredita que a inconsistência aos 6 meses pode ser devido a fatores como amostragem inadequada de biópsia, dados de linha de base ausentes e o pequeno tamanho da amostra.

Os investidores podem estar reagindo à incerteza em torno dos dados de correção de splicing de 6 meses, apesar das explicações da empresa e das tendências geralmente positivas nos resultados funcionais. A resposta do mercado ressalta os altos riscos e a volatilidade associados ao desenvolvimento biofarmacêutico em estágio clínico, onde o sentimento de investimento pode mudar rapidamente com novas divulgações de dados.

A Dyne Therapeutics permanece focada em avançar seus candidatos terapêuticos através do desenvolvimento clínico, com o objetivo final de fornecer novos tratamentos para pacientes com doenças neuromusculares geneticamente impulsionadas. O evento para investidores realizado hoje às 8:00 ET pode fornecer mais insights sobre a estratégia da empresa e o potencial impacto dos recentes dados de ensaios clínicos em seus caminhos clínicos e regulatórios.

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