Banco do Brasil vê 3º tri ainda "estressado" por agro, mas melhora no 4º com margem financeira
Investing.com -- As ações da Dyne Therapeutics Inc (NASDAQ:DYN) subiram 3,6% após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Terapia Inovadora ao seu tratamento DYNE-251 para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) elegíveis para o salto do éxon 51.
A designação foi baseada em dados do ensaio clínico DELIVER, atualmente em andamento. O status de inovação proporciona à Dyne um suporte aprimorado da FDA, incluindo envolvimento de alto nível, comunicação antecipada e frequente com os revisores da FDA, além de elegibilidade para revisão contínua e prioritária, potencialmente reduzindo o cronograma de análise de 12 para 8 meses.
"Esta Designação de Terapia Inovadora para o DYNE-251 é um testemunho de seu potencial como uma terapia de próxima geração projetada para trazer melhoria funcional significativa para indivíduos com DMD para os quais o salto do éxon 51 pode levar à produção de distrofina de comprimento quase completo", disse Doug Kerr, diretor médico da Dyne.
A empresa relatou que o DYNE-251 demonstrou melhoria funcional sustentada ao longo de 18 meses, conforme avaliado por medidas-chave como tempo para levantar e velocidade de passada no 95º percentil.
Esta é a segunda designação de terapia inovadora para os programas principais da Dyne, com o DYNE-101 tendo recebido o mesmo status para distrofia miotônica tipo 1 no início deste ano.
A Dyne concluiu o recrutamento de 32 pacientes na Coorte de Expansão de Registro do ensaio DELIVER, com dados esperados para o final de 2025. A empresa prevê uma potencial submissão de Pedido de Licença de Produtos Biológicos para Aprovação Acelerada nos EUA no início de 2026.
O DYNE-251 também recebeu as designações de Via Rápida, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara da FDA, além da designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento de DMD.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.