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Investing.com — As ações da Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) subiram 3,9% após o anúncio de que a Comissão Europeia concedeu a designação de medicamento órfão ao principal candidato a produto da empresa, o DYNE-251, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este marco regulatório é reconhecido como um passo significativo para a empresa de biotecnologia, que se especializa no desenvolvimento de terapias para doenças neuromusculares de origem genética.
A designação de medicamento órfão é particularmente notável, pois pode proporcionar à Dyne uma série de benefícios, incluindo taxas regulatórias reduzidas, assistência com protocolos clínicos, elegibilidade para bolsas de pesquisa e até uma década de exclusividade de mercado na União Europeia após a aprovação. Este status é concedido a tratamentos para doenças raras que afetam menos de cinco em 10.000 pessoas na UE.
O DYNE-251 está atualmente sendo avaliado no ensaio clínico global DELIVER de Fase 1/2, que tem como alvo indivíduos com DMD passíveis de salto do éxon 51. Dados clínicos recentes de longo prazo deste ensaio, apresentados na Conferência Clínica e Científica da Associação de Distrofia Muscular de 2025 em março, mostraram melhoria funcional sustentada e sem precedentes na dose selecionada para registro. As avaliações funcionais do ensaio, incluindo o Centil 95 da Velocidade de Passada (SV95C), foram aceitas como um endpoint primário para ensaios clínicos de DMD na Europa.
O Dr. Doug Kerr, Diretor Médico da Dyne, expressou otimismo sobre os resultados do ensaio e a designação de medicamento órfão, afirmando: "Estamos satisfeitos que a CE tenha concedido a designação de medicamento órfão ao DYNE-251, reforçando nossa crença de que nossa terapia investigacional de próxima geração para salto do éxon 51 para DMD pode trazer melhoria funcional clinicamente significativa para aqueles que vivem com esta doença devastadora."
Com o recrutamento completo da coorte de expansão para registro no ensaio DELIVER, a Dyne Therapeutics prevê compartilhar mais dados desta coorte no final de 2025 e pretende prosseguir com suas primeiras submissões regulatórias no início de 2026. A empresa também recebeu as designações de medicamento órfão e doença pediátrica rara da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em março de 2023, marcando um período significativo de conquistas regulatórias que poderiam potencialmente melhorar as perspectivas da empresa e a confiança dos investidores.
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