As ações da Mesoblast Limited subiram 39% nas negociações pré-abertura de quinta-feira, após a aprovação do Ryoncil® (remestemcel-L) pela Food and Drug Administration (FDA), marcando a primeira terapia de células estromais mesenquimais (MSC) a receber luz verde nos Estados Unidos. A aprovação regulatória posiciona o Ryoncil como a única terapia aprovada pela FDA para crianças a partir de 2 meses de idade, incluindo adolescentes e jovens, com doença do enxerto contra o hospedeiro aguda refratária a esteroides (SR-aGvHD), uma condição grave e potencialmente fatal.
A decisão da FDA foi influenciada pelos resultados de um ensaio de Fase 3, onde 70% das crianças com SR-aGvHD de alta gravidade alcançaram uma resposta geral no Dia 28 do tratamento com Ryoncil. Essa taxa de resposta é particularmente significativa, pois serve como um preditor de sobrevivência em pacientes com aGvHD. A Mesoblast, sediada em Nova York e líder global em medicamentos celulares alogênicos para doenças inflamatórias, agora introduziu com sucesso o primeiro produto MSC no mercado dos EUA.
A Dra. Joanne Kurtzberg, uma renomada médica de transplantes, comentou sobre a importância desta descoberta, afirmando: "A doença do enxerto contra o hospedeiro aguda refratária a esteroides é uma condição devastadora com um prognóstico extremamente ruim. A partir de hoje, podemos oferecer o RYONCIL, o primeiro tratamento aprovado pela FDA que salvará a vida de muitas crianças e terá um grande impacto em suas famílias."
Esta aprovação é um marco significativo para a Mesoblast, pois abre portas para potencialmente outras indicações em doenças caracterizadas por inflamação excessiva, dados os efeitos imunomoduladores do RYONCIL. O CEO da empresa, Dr. Silviu Itescu, expressou satisfação com a aprovação da FDA e reafirmou o compromisso da Mesoblast em atender às necessidades não atendidas da comunidade GVHD e continuar buscando aprovação para outros produtos em estágio avançado.
O RYONCIL está programado para estar disponível nos Estados Unidos em centros de transplante e outros hospitais de tratamento, fornecendo uma nova opção de tratamento para aproximadamente 1.500 crianças nos EUA que desenvolvem SR-aGvHD anualmente após um transplante de medula óssea alogênico. A dosagem recomendada da terapia envolve infusões intravenosas administradas duas vezes por semana durante quatro semanas consecutivas, com a resposta avaliada 28 ± 2 dias após a dose inicial.
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