Ações da Precision BioSciences disparam após FDA conceder designação pediátrica rara

Publicado 25.06.2025, 08:16
© Reuters.

Investing.com -- As ações da Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) subiram 17% na quarta-feira após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Doença Pediátrica Rara para seu tratamento PBGENE-DMD para distrofia muscular de Duchenne (DMD).

A designação destaca a significativa necessidade não atendida de novas opções terapêuticas para meninos que vivem com DMD, um distúrbio genético raro que afeta aproximadamente 15.000 pessoas nos Estados Unidos. A DMD afeta principalmente indivíduos com menos de 18 anos e é caracterizada por fraqueza muscular progressiva.

O programa PBGENE-DMD da Precision utiliza a plataforma proprietária de edição genética ARCUS da empresa para excluir os éxons 45-55 do gene da distrofina. De acordo com a empresa, essa abordagem tem o potencial de beneficiar até 60% dos pacientes com DMD, editando permanentemente a sequência de DNA do paciente para produzir proteína distrofina de comprimento quase completo, de ocorrência natural.

"Nossa abordagem foi projetada para editar permanentemente a sequência de DNA do próprio paciente, resultando em proteína distrofina de comprimento quase completo produzida naturalmente, conhecida por ser funcional em humanos", disse Cindy Atwell, Diretora de Desenvolvimento e Negócios da Precision BioSciences.

Com esta designação, a Precision pode se tornar elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária após a aprovação do PBGENE-DMD pela FDA. Este voucher pode ser usado para receber revisão prioritária da FDA para um produto diferente ou pode ser vendido a outro patrocinador, potencialmente fornecendo capital não dilutivo.

A empresa de edição genética em estágio clínico está atualmente concluindo os estudos finais de toxicologia para habilitação de IND e espera gerar dados clínicos iniciais em 2026.

 

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