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Investing.com — As ações da PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) caíram 17% após a divulgação dos resultados do estudo PIVOT-HD de Fase 2 do PTC518 em pacientes com doença de Huntington. Apesar de atingir seu objetivo primário e exibir um perfil de segurança favorável, a resposta do mercado foi negativa, refletindo ceticismo sobre o potencial do medicamento para aprovação acelerada.
O estudo, que se concentrou em pacientes com doença de Huntington nos Estágios 2 e 3, mostrou uma redução significativa nos níveis da proteína Huntingtina no sangue na Semana 12, com os dados de 12 meses indicando redução dose-dependente da proteína e tendências em várias escalas clínicas. O CEO Matthew B. Klein expressou otimismo sobre o potencial do medicamento e mencionou discussões em andamento sobre os próximos passos, incluindo a possibilidade de aprovação acelerada.
No entanto, a queda das ações sugere preocupações dos investidores, particularmente em relação aos efeitos menos pronunciados em pacientes do Estágio 3 e à ausência de dados de suporte definitivos para uma associação entre a redução da huntingtina mutante e os resultados clínicos, que é uma consideração fundamental para o caminho de aprovação acelerada da FDA.
Analistas repercutiram esse sentimento. Joseph P. Schwartz, da Leerink Partners, reiterou a classificação Market Perform com um preço-alvo de US$ 52,00, observando que o mercado não parece convencido pelas evidências da PTCT sobre as associações necessárias para aprovação acelerada. Ele também destacou que os dados questionam se a PTC Therapeutics e seu parceiro conseguirão evitar um grande e longo ensaio de Fase 3.
Joseph Thome, da TD Cowen, comentou sobre a redução dose-dependente da proteína huntingtina mutante observada no estudo, mas ressaltou que os dados funcionais precisam de mais tempo para amadurecer, tornando menos provável um caminho de aprovação acelerada no curto prazo. Thome também observou que, embora os dados não tenham atendido às expectativas para medidas funcionais aos 12 meses, ainda há suporte para investigações adicionais, particularmente em pacientes do Estágio 2.
Na teleconferência, a PTCT destacou reduções dose-dependentes na huntingtina mutante e mudanças nos resultados clínicos como evidência dessas associações, mas a reação do mercado e as questões levantadas durante a chamada indicam falta de consenso sobre o caminho a seguir para o medicamento.
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