Ações da PTC Therapeutics caem após FDA rejeitar aplicação de vatiquinone

Publicado 19.08.2025, 09:34
© Reuters.

Investing.com -- As ações da PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) caíram 5% depois que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) para o Pedido de Novo Medicamento (NDA) da empresa para o vatiquinone, um tratamento para ataxia de Friedreich.

O FDA afirmou na CRL que a PTC não conseguiu demonstrar "evidência substancial de eficácia" para o vatiquinone e que um "estudo adicional adequado e bem controlado" seria necessário antes que a empresa pudesse reenviar sua aplicação.

"Estamos, é claro, desapontados com a decisão do FDA de não aprovar o vatiquinone", disse Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. "Acreditamos que os dados coletados até o momento demonstram que o vatiquinone poderia fornecer uma terapia segura e eficaz tanto para crianças quanto para adultos que vivem com ataxia de Friedreich."

A empresa planeja se reunir com o FDA para discutir possíveis etapas para abordar as questões levantadas na resposta da agência reguladora.

O vatiquinone é descrito como um inibidor seletivo de primeira classe da 15-Lipoxigenase (15-LO), uma enzima que regula vias de estresse energético e oxidativo interrompidas na ataxia de Friedreich. O medicamento foi avaliado em vários estudos clínicos, particularmente em pacientes pediátricos, onde a empresa relata que demonstrou impacto no risco de mortalidade e em vários sintomas de doenças neurológicas e neuromusculares.

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