Ações da Rocket Pharmaceuticals sobem após aprovação da FDA para terapia de insuficiência cardíaca

Publicado 30.06.2025, 09:52
© Reuters.

Investing.com -- As ações da Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) subiram 2,4% após a empresa anunciar que recebeu aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para seu pedido de Novo Medicamento Investigacional para o RP-A701, um candidato a terapia gênica para Cardiomiopatia Dilatada associada ao BAG3.

A aprovação da FDA marca um passo significativo para o portfólio cardiovascular da Rocket, com o RP-A701 tornando-se o terceiro candidato a terapia gênica em estágio clínico da empresa visando cardiomiopatias genéticas. A terapia busca tratar uma forma grave de insuficiência cardíaca caracterizada por aumento ventricular progressivo e função sistólica comprometida.

"A aprovação do RP-A701 pela FDA, nosso terceiro candidato a terapia gênica em estágio clínico do nosso portfólio cardiovascular AAV, é um marco importante para a Rocket", disse Kinnari Patel, PharmD, MBA, Presidente, Chefe de P&D e Diretora de Operações da Rocket Pharma.

A empresa está agora prosseguindo com as atividades de início do ensaio de Fase 1 para o RP-A701. O primeiro ensaio clínico em humanos será um estudo multicêntrico de escalonamento de dose avaliando a segurança, atividade biológica e eficácia preliminar da terapia em adultos com BAG3-DCM.

Os participantes iniciais do estudo incluirão adultos com cardioversores-desfibriladores implantáveis e doença avançada que apresentam alto risco de progressão da insuficiência cardíaca e morte cardíaca. O ensaio avaliará a expressão da proteína BAG3, alterações nos biomarcadores cardíacos e preditores clínicos da progressão da doença após uma única dose de RP-A701.

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