Ações da uniQure disparam após designação de terapia inovadora pela FDA

Investing.com — As ações da uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) subiram 39% após o anúncio de que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora ao AMT-130, seu candidato a terapia gênica para o tratamento da doença de Huntington. Este importante marco regulatório, que visa acelerar o processo de desenvolvimento e revisão do AMT-130, foi bem recebido pelos investidores, sinalizando potencial para um caminho acelerado para a comercialização do tratamento.

A designação de Terapia Inovadora pela FDA é respaldada por dados clínicos de ensaios de Fase I/II em andamento, que indicaram que o AMT-130 poderia retardar a progressão da doença. O otimismo em torno das ações da uniQure é ainda mais fortalecido por um conjunto abrangente de designações da FDA para o AMT-130, incluindo Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), Medicamento Órfão e designações de Via Rápida, refletindo o potencial do medicamento para atender à necessidade urgente de tratamentos eficazes para a doença de Huntington.

O Diretor Médico da uniQure, Walid Abi-Saab, M.D., destacou a importância da designação, afirmando: "Receber a designação de Terapia Inovadora ressalta tanto a necessidade urgente de tratamentos eficazes para a doença de Huntington quanto os dados provisórios encorajadores demonstrando que o AMT-130 tem o potencial de retardar a progressão da doença". Ele expressou gratidão pelo compromisso da FDA em avançar terapias gênicas para pacientes com necessidades críticas não atendidas e transmitiu o entusiasmo da empresa em trabalhar com a agência para disponibilizar o AMT-130 aos pacientes o mais rapidamente possível.

A doença de Huntington é um distúrbio neurodegenerativo debilitante caracterizado por sintomas motores, anormalidades comportamentais e declínio cognitivo, resultando em deterioração progressiva. A doença afeta aproximadamente 70.000 pessoas nos EUA e na Europa, sem terapias modificadoras da doença atualmente disponíveis. A designação de Terapia Inovadora é particularmente significativa para a uniQure, pois indica que o AMT-130 pode oferecer melhoria substancial em relação às terapias existentes para uma condição grave, com base em evidências clínicas preliminares.

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