CSL Behring confirma eficácia de longo prazo do HEMGENIX no tratamento da hemofilia B

A líder global em biotecnologia CSL Behring (ASX:CSL; USOTC: CSLLY) anunciou os resultados de quatro anos do estudo HOPE-B, confirmando a eficácia e segurança de longo prazo do HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), um tratamento de infusão única para adultos com hemofilia B. Os resultados foram apresentados no 18º Congresso Anual da European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD).

Os dados do estudo mostraram que o HEMGENIX continua proporcionando níveis sustentados de atividade do fator IX por até quatro anos após o tratamento. O tratamento também oferece proteção prolongada contra sangramentos, elimina a necessidade de profilaxia rotineira com fator IX e possui um perfil de segurança favorável. O HEMGENIX, aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2022, é a primeira terapia gênica para o tratamento de adultos com hemofilia B que utilizam terapia profilática com fator IX ou apresentam sangramentos com risco de vida ou episódios graves recorrentes de sangramento espontâneo. A terapia pode tratar pacientes adultos com e sem anticorpos neutralizantes AAV5.

O estudo HOPE-B envolveu 54 participantes adultos do sexo masculino com hemofilia B grave ou moderadamente grave, com ou sem anticorpos neutralizantes AAV5 preexistentes. Eles receberam uma dose única de HEMGENIX. Dos 54 participantes, 51 completaram quatro anos de acompanhamento. O tratamento resultou em níveis médios de atividade do fator IX próximos ao normal, mantidos durante quatro anos após o tratamento, com redução da taxa anualizada de sangramento (ABR) em aproximadamente 90% desde o início até o quarto ano. No quarto ano, 94% dos pacientes permaneceram livres de tratamento profilático contínuo. Nenhum paciente retornou à profilaxia contínua entre o terceiro e o quarto ano.

Não foram relatados eventos adversos graves relacionados ao tratamento com HEMGENIX. O tratamento foi geralmente bem tolerado, com a maioria dos eventos adversos ocorrendo nos primeiros seis meses após o tratamento. O evento adverso mais comum foi um aumento na alanina transaminase (ALT), para o qual 16,7% dos participantes receberam cuidados de suporte com corticosteroides reativos.

O desenvolvimento clínico do HEMGENIX foi liderado pela uniQure (Nasdaq: QURE) e o patrocínio dos ensaios clínicos foi transferido para a CSL após ela licenciar os direitos globais de comercialização do tratamento. A CSL estabeleceu um registro pós-comercialização para gerar evidências adicionais sobre a segurança, eficácia e durabilidade da terapia gênica a longo prazo. O HEMGENIX recebeu autorização de comercialização condicional da Comissão Europeia (CE) para a União Europeia e Espaço Econômico Europeu, da Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) do Reino Unido, Health Canada, Swissmedic da Suíça e aprovação provisória da Therapeutic Goods Administration (TGA) da Austrália.

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