FDA aprova tratamento para hemofilia Qfitlia da Sanofi

Investing.com — A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o tratamento da Sanofi para hemofilia, Qfitlia (fitusiran), que pode ser administrado com pouca frequência, até mesmo uma vez a cada dois meses. Esta nova aprovação oferece aos pacientes mais opções à medida que o mercado de terapias continua a crescer.

O Qfitlia é projetado para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores do fator VIII ou IX.

Tanya Wroblewski, M.D., diretora adjunta da Divisão de Hematologia Não Maligna do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, destacou a importância desta aprovação, afirmando que o Qfitlia pode ser administrado com menos frequência do que outras opções existentes, refletindo os esforços contínuos da FDA para melhorar a vida dos pacientes com hemofilia.

A hemofilia A e B são distúrbios hemorrágicos genéticos causados por uma disfunção ou deficiência do fator de coagulação VIII (FVIII) ou IX (FIX), respectivamente. O Qfitlia não substitui o fator de coagulação ausente; em vez disso, reduz a quantidade de uma proteína chamada antitrombina, levando a um aumento da trombina, uma enzima crítica para a coagulação sanguínea.

O Qfitlia é administrado sob a pele (subcutaneamente) começando uma vez a cada dois meses. A dose e a frequência das injeções são ajustadas usando o teste diagnóstico complementar INNOVANCE Antithrombin aprovado pela FDA, que se destina a monitorar e alcançar a atividade da antitrombina na faixa alvo para reduzir o risco de sangramento e coagulação sanguínea excessiva. O teste INNOVANCE Antithrombin recebeu autorização da FDA para a Siemens Healthcare Diagnostics GmbH.

A eficácia e segurança do Qfitlia foram avaliadas em dois ensaios clínicos multicêntricos e randomizados, envolvendo um total de 177 pacientes adultos e pediátricos do sexo masculino com hemofilia A ou B. Os participantes posteriormente entraram em um estudo de extensão de longo prazo no qual receberam uma dose ajustável de Qfitlia com base em medições periódicas da atividade da antitrombina. Este regime de dosagem baseado na antitrombina é o regime de dosagem aprovado.

A principal medida de eficácia do Qfitlia foi a taxa anualizada estimada de sangramentos tratados. Nos participantes que receberam o regime de dosagem baseado na antitrombina do Qfitlia, houve uma redução de 73% na taxa anualizada estimada de sangramento em comparação com aqueles que receberam tratamento sob demanda com agentes de bypass. Houve uma redução de 71% na taxa anualizada estimada de sangramento em participantes sem inibidores que receberam o regime de dosagem baseado na antitrombina do Qfitlia, em comparação com aqueles que receberam tratamento sob demanda com concentrados de fator de coagulação.

O Qfitlia vem com um aviso em destaque para eventos trombóticos (coagulação sanguínea) e doença da vesícula biliar, com alguns pacientes necessitando de remoção da vesícula biliar. Também inclui um aviso sobre toxicidade hepática e a necessidade de monitorar os exames de sangue do fígado no início e depois mensalmente por pelo menos seis meses após iniciar o tratamento com Qfitlia ou após um aumento da dose.

Os efeitos colaterais comuns do Qfitlia incluem infecção viral, sintomas de resfriado comum (nasofaringite) e infecção bacteriana. A FDA concedeu ao Qfitlia as designações de Medicamento Órfão e Fast Track para esta aplicação.

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