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Na terça-feira, 09 de setembro de 2025, a Abeona Therapeutics (NASDAQ:ABEO) apresentou suas iniciativas estratégicas na 27ª Conferência Anual de Investimento Global da H.C. Wainwright. A empresa destacou sua transição para uma entidade em estágio comercial após a aprovação pela FDA de sua terapia gênica ZevaSkin™. Embora a Abeona esteja otimista sobre sua posição financeira e potencial de mercado, ainda existem desafios na otimização da admissão de pacientes e na expansão da capacidade de tratamento.
Principais destaques
- A Abeona possui mais de US$ 226 milhões em caixa, proporcionando mais de dois anos de operações.
- ZevaSkin™ foi aprovado para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) e tem preço de US$ 3,1 milhões por tratamento.
- A empresa visa a lucratividade até o primeiro semestre de 2026, com meta de mais de três pacientes tratados por mês.
- Two centros de tratamento qualificados estão operacionais, com planos para expandir a capacidade de fabricação.
- A Abeona estima uma oportunidade de receita de US$ 4,5 bilhões com 750 pacientes elegíveis com RDEB nos EUA.
Resultados financeiros
- A Abeona mantém US$ 226 milhões em caixa em 30 de junho de 2025.
- A empresa prevê lucratividade até meados de 2026 tratando mais de três pacientes mensalmente.
- ZevaSkin™ oferece uma receita cumulativa potencial de mais de US$ 4,5 bilhões, com 1.500 oportunidades de tratamento ao preço de US$ 3,1 milhões cada.
Atualizações operacionais
- A aprovação da FDA para ZevaSkin™ foi concedida em abril de 2025.
- Dois centros de tratamento estão ativos: Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago e Stanford Medicine Children’s Health.
- Quase 50 pacientes foram identificados, com um processo de tratamento que leva de três a quatro meses.
- A fabricação atualmente atende quatro pacientes por mês, com uma paralisação planejada em dezembro de 2025 para conformidade com as BPF.
Perspectivas futuras
- A Abeona planeja aumentar o número de centros de tratamento ativados.
- A empresa está trabalhando para melhorar a capacidade de fabricação para atender à crescente demanda.
- Esforços estão em andamento para garantir políticas de cobertura mais favoráveis das seguradoras.
- A Abeona está desenvolvendo terapias gênicas adicionais para doenças retinianas hereditárias.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- As discussões focaram na identificação de pacientes e no impulso de reembolso.
- A Abeona pode atualmente tratar quatro pacientes por mês, com planos de expansão.
- Aproximadamente 40% dos pacientes viajam de fora do estado para receber tratamento nos centros de excelência.
Para mais detalhes, consulte a transcrição completa abaixo.
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