México supera EUA como 2º destino da carne bovina brasileira, diz Abiec
Na quarta-feira, 11 de junho de 2025, a Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) apresentou na 46ª Conferência Global Anual de Saúde da Goldman Sachs, oferecendo uma visão abrangente de suas iniciativas estratégicas. A empresa destacou seu progresso em ensaios clínicos importantes e saúde financeira, enquanto abordava desafios e planos futuros no competitivo cenário da saúde.
Principais destaques
- O principal ativo da Fulcrum, losvidir, está em ensaios de Fase Ib para anemia falciforme, com resultados iniciais promissores.
- A empresa planeja submeter um IND para um composto para Anemia de Diamond Blackfan até o final do ano.
- Uma forte posição de caixa de US$ 226 milhões sustenta uma projeção de caixa que se estende até 2027.
- Os resultados dos ensaios clínicos para as coortes de 12mg e 20mg do losvidir são esperados no início do 3º tri e até o final do ano, respectivamente.
- A Fulcrum está explorando estratégias regulatórias, incluindo o uso da hemoglobina fetal como um endpoint substituto para aprovação acelerada.
Resultados financeiros
- Posição de caixa: A Fulcrum encerrou o 1º tri com US$ 226 milhões em caixa.
- Queima projetada: A empresa prevê queimar entre US$ 55 milhões e US$ 65 milhões em 2024.
- Extensão do caixa: As projeções atuais indicam uma extensão de caixa até pelo menos 2027, apoiando o desenvolvimento contínuo de seu pipeline.
Atualizações operacionais
- Estudo PIONEER:
- Estudo de Fase Ib com coortes em dosagens crescentes: 2mg, 6mg, 12mg, 20mg.
- Recrutamento concluído para a coorte de 12mg (16 pacientes); em andamento para a coorte de 20mg.
- Resultados esperados no início do 3º tri para a coorte de 12mg e até o final do ano para a coorte de 20mg.
- Foco em pacientes com anemia falciforme grave que não responderam ao tratamento com hidroxiureia.
- Suspensão clínica: Levantada seis meses após ser instituída no início de 2023, permitindo a progressão do ensaio.
- Anemia de Diamond Blackfan: Submissão de IND esperada até o final do ano para um novo composto.
Perspectivas futuras
- Estratégia regulatória:
- A Fulcrum planeja se reunir com o FDA após a divulgação dos dados para discutir a expansão do ensaio e potencial aprovação acelerada.
- Considerando a hemoglobina fetal como um endpoint substituto para vias regulatórias aceleradas.
- Design de ensaio clínico:
- Um estudo pivotal pode envolver uma leitura de seis meses para aprovação acelerada ou um estudo de um ano focado em endpoints de VOC.
- O estudo provavelmente exigiria várias centenas de pacientes para eficácia e 100 pacientes para segurança ao longo de um ano.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- Metas de hemoglobina fetal: Visando um aumento de dígito único médio a alto, potencialmente reduzindo pela metade os VOCs.
- Polifarmácia: A necessidade dependerá da eficácia dos indutores orais de HbF; a monoterapia pode ser suficiente se os níveis de HbF atingirem meados de 20%.
- Cenário competitivo: Interesse contínuo na indução de hemoglobina fetal como mecanismo de tratamento para anemia falciforme.
- Tamanho do mercado: Aproximadamente 100.000 pacientes nos EUA, com estimativas globais variando de 4 milhões a 8 milhões.
Em conclusão, o foco estratégico da Fulcrum Therapeutics em avanços clínicos e estabilidade financeira a posiciona bem para crescimento futuro. Para um entendimento detalhado, consulte a transcrição completa abaixo.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.