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Investing.com — Na quarta-feira, 21 de maio de 2025, a Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) apresentou na Conferência Global de Saúde da RBC Capital Markets 2025, oferecendo uma visão estratégica detalhada. A empresa destacou seu compromisso em atender às necessidades não satisfeitas na anemia falciforme, reconhecendo desafios como obstáculos regulatórios e concorrência. A estabilidade financeira da Fulcrum e os esforços de pesquisa focados a posicionam como uma potencial líder em condições raras hematológicas benignas.
Principais conclusões
- O principal ativo da Fulcrum, Posiridir, visa a anemia falciforme induzindo hemoglobina fetal.
- A empresa superou uma suspensão clínica da FDA refinando os critérios de pacientes para seu estudo PIONEER.
- A Fulcrum mantém uma forte posição de caixa com recursos financeiros até pelo menos 2027.
- O recrutamento no estudo PIONEER acelerou, impulsionado por altas necessidades não atendidas no mercado.
- A concorrência de grandes players como BMS e Novartis é reconhecida.
Resultados financeiros
- Posição de caixa:
- A Fulcrum encerrou o 1º tri com US$ 226 milhões em caixa.
- Concluiu um acordo de financiamento não dilutivo de US$ 88 milhões com a Sanofi pelos direitos fora dos EUA do programa losmapimod.
- Taxa de queima:
- Despesa anual entre US$ 55 milhões e US$ 65 milhões.
- Recursos financeiros:
- Espera-se que os fundos atuais durem pelo menos até 2027.
- Alocação de capital:
- Foco na execução de programas em anemia falciforme e anemias aplásticas hereditárias.
- Explorando oportunidades em outras condições hematológicas benignas raras.
Atualizações operacionais
- Estudo de fase 1b do Posiridir (PIONEER):
- O estudo inclui quatro coortes: doses de 2mg, 6mg, 12mg e 20mg.
- Recrutamento quase concluído para a coorte de 12mg; recrutamento da coorte de 20mg começando.
- Divulgação de dados para a coorte de 12mg esperada para o início do 3º tri.
- Suspensão clínica:
- A suspensão da FDA devido a dados toxicológicos foi levantada após redefinição dos critérios para pacientes.
- Os critérios agora focam em pacientes severamente impactados, excluindo usuários de hidroxiureia.
- Indução de hemoglobina fetal:
- Aumento dose-dependente na hemoglobina fetal observado nas coortes iniciais.
- Dados preliminares da coorte de 12mg mostram indução promissora de HbF.
Perspectivas futuras
- Estratégia:
- Objetivo de liderar em condições raras hematológicas benignas.
- Expansão da população de pacientes:
- Planos para ampliar a população elegível para o Posiridir com base nos dados da Fase 1b.
- Discussões com a FDA orientarão futuros desenhos de estudo e ajustes de critérios.
- Expectativas de dados:
- Antecipa um aumento percentual de dígito único médio na hemoglobina fetal para reduzir crises vaso-oclusivas.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- Oportunidade de mercado:
- Alta necessidade não atendida devido às limitações dos tratamentos atuais.
- Considerações regulatórias:
- A avaliação de risco-benefício da FDA requer evidências de benefício clínico.
- Desafios e estratégias de recrutamento:
- Recrutamento acelerado devido ao aumento do interesse dos pacientes após a suspensão clínica.
Os leitores são encorajados a consultar a transcrição completa para uma compreensão aprofundada das iniciativas estratégicas e planos futuros da Fulcrum Therapeutics.
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