Ionis Pharmaceuticals na H.C. Wainwright: avanços estratégicos no pipeline

Publicado 08.09.2025, 17:39
Ionis Pharmaceuticals na H.C. Wainwright: avanços estratégicos no pipeline

Na segunda-feira, 8 de setembro de 2025, a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) participou da 27ª Conferência Anual de Investimento Global da H.C. Wainwright. A discussão destacou as conquistas recentes da Ionis, incluindo o lançamento do Donidalorsen para angioedema hereditário e dados promissores da Fase III do Olazarcin em hipertrigliceridemia severa. O CEO Brett Monia compartilhou insights sobre a direção estratégica da empresa e seu potencial comercial, além de abordar desafios de precificação e planos de expansão de mercado.

Principais conclusões

  • A Ionis Pharmaceuticals discutiu o lançamento bem-sucedido do Donidalorsen e seu potencial como tratamento de primeira linha para angioedema hereditário.
  • Dados positivos da Fase III do Olazarcin indicam redução significativa de triglicerídeos e mitigação do risco de pancreatite aguda em pacientes com hipertrigliceridemia severa.
  • A empresa planeja ajustar o modelo de precificação do Olazarcin à medida que faz a transição de indicações para doenças raras para doenças mais comuns.
  • A Ionis prevê seis resultados de Fase III nos próximos 12-18 meses, incluindo dados para doença de Alexander e cardiomiopatia TTR.
  • Um Dia de Inovação está programado para o início de outubro para fornecer mais insights sobre o pipeline e planos estratégicos da Ionis.

Resultados financeiros

  • O Donidalorsen tem potencial de vendas máximas excedendo US$ 500 milhões nos EUA, com receita adicional esperada da Otsuka fora dos EUA.
  • A precificação atual do Olazarcin reflete um modelo de doença rara, com ajustes planejados para sua indicação em SHTG.
  • A precificação preliminar do Olazarcin em SHTG é estimada entre US$ 10.000 e US$ 20.000, sujeita a alterações com base em novos dados.
  • A receita da FCS é prevista para começar na Europa no próximo ano.
  • Seis resultados de Fase III são esperados, sugerindo potenciais fluxos de receita futuros de produtos em desenvolvimento.

Atualizações operacionais

  • O Donidalorsen foi lançado com sucesso, com as primeiras prescrições preenchidas em horas e acesso dos pacientes alcançado em três semanas.
  • Um autoinjetor para Donidalorsen está disponível, permitindo autoadministração a cada quatro a oito semanas.
  • A Ionis está preparando um NDA suplementar para aprovação do Olazarcin em SHTG.
  • Dados completos dos estudos CORE e CORE 2 serão apresentados em uma próxima reunião médica, potencialmente na American Heart Association.
  • A aprovação europeia para Olazarcin em FCS é esperada ainda este ano, com comercialização pelo parceiro Sobi.

Perspectivas futuras

  • A Ionis planeja focar a estratégia comercial do Olazarcin em pacientes de SHTG de alto risco, com eventual expansão para aqueles com comorbidades como diabetes ou doenças cardíacas.
  • A indicação de SHTG para Olazarcin deve ser lançada no início do quarto trimestre do próximo ano.
  • Espera-se que o Donidalorsen se torne um tratamento de primeira linha para angioedema hereditário devido à sua eficácia e conveniência.
  • Seis resultados de Fase III são esperados, incluindo dados para doença de Alexander e doença cardiovascular impulsionada por Lp(a).

Destaques da sessão de perguntas e respostas

  • A Ionis enfatizou a importância dos dados de redução de 85% da pancreatite aguda nas discussões com pagadores.
  • O Olazarcin é posicionado como complementar aos GLP-1s em pacientes com diabetes/obesidade e SHTG.
  • Foi observada uma receptividade positiva dos médicos em relação aos medicamentos direcionados ao RNA, destacando o histórico da Ionis.
  • A aprovação europeia para Olazarcin em FCS é esperada em breve, com a Sobi como parceira comercial.

Os leitores são convidados a consultar a transcrição completa para insights mais detalhados sobre os planos estratégicos e avanços no pipeline da Ionis Pharmaceuticals.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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