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Na quarta-feira, 04 de junho de 2025, a Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) participou da Conferência Global de Saúde Jefferies 2025, onde o CEO David Meeker discutiu o foco estratégico da empresa no desenvolvimento de terapias para déficits da via melanocortina-quatro. A empresa está avançando com seu medicamento, cetmelanotida, com foco na gestão do ciclo de vida e expansão de mercado. Embora oportunidades promissoras estejam à frente, desafios como expiração de patentes e concorrência se aproximam.
Principais conclusões
- A Rhythm Pharmaceuticals está focada no desenvolvimento de formulações orais e semanais de cetmelanotida para estender seu ciclo de vida além das expirações de patentes.
- A empresa está mirando a Obesidade Hipotalâmica (OH) e a síndrome de Prader-Willi como oportunidades-chave de crescimento.
- Dados de Fase II para a formulação oral são esperados no 3º tri de 2025, com foco em alcançar pelo menos 10% de perda de peso em comparação com placebo.
- Os desafios atuais incluem uma taxa de descontinuação de 5% devido à hiperpigmentação e a necessidade de manter a exclusividade de mercado após 2034.
Resultados financeiros
- A patente de composição da cetmelanotida expira em 2032, com patentes de formulação estendendo-se até meados de 2034.
- Formulações orais e semanais, com extensões de prazo de patente, poderiam proteger a exclusividade de mercado até 2040 e além.
Atualizações operacionais
- O medicamento da Rhythm, Civri, está aprovado na Europa e disponível em cerca de 14 países.
- Ensaios de Fase 3 para cetmelanotida em Obesidade Hipotalâmica mostraram um efeito de peso ajustado por placebo de 20%.
- Dados de Fase II para a formulação oral diária, envolvendo 28 pacientes, são esperados no 3º tri.
- Um estudo aberto na síndrome de Prader-Willi está em andamento, com resultados esperados até o final do ano.
Perspectivas futuras
- A Rhythm planeja solicitar aprovação da cetmelanotida para Obesidade Hipotalâmica.
- A empresa está desenvolvendo formulações orais e subcutâneas semanais, potencialmente expandindo para outras indicações.
- A síndrome de Prader-Willi é uma prioridade se o estudo demonstrar resultados convincentes.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- A Obesidade Hipotalâmica afeta aproximadamente 5.000 a 10.000 pacientes nos EUA e Europa, apresentando uma oportunidade de mercado especializado.
- A formulação oral visa reduzir a hiperpigmentação melhorando a especificidade do receptor MC4.
- O estudo da síndrome de Prader-Willi visa uma perda de peso de 5% com titulação de dose começando em 1mg.
Os leitores são incentivados a consultar a transcrição completa para uma discussão detalhada sobre as iniciativas estratégicas e planos futuros da Rhythm Pharmaceuticals.
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