BridgeBio Pharma Inc (2CL)

BridgeBio Pharma, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial, descobre, cria, testa e fornece medicamentos transformadores para tratar pacientes que sofrem de doenças genéticas e cânceres. Seus produtos em programas de desenvolvimento incluem AG10, um estabilizador TTR quase completo de molécula pequena oral de próxima geração que está em ensaio clínico de Fase 3 para o tratamento da amiloidose TTR, ou cardiomiopatia amiloide transtirretina (ATTR-CM); infigratinibe em dose baixa, um inibidor seletivo de tirosina quinase oral do FGFR1-3, que está na fase 3 duplo-cego, estudo principal controlado por placebo para a opção de tratamento para crianças com acondroplasia; e BBP-631, um candidato a produto de transferência de gene AAV5 que está em ensaio clínico de Fase 1/2 para o tratamento de hiperplasia adrenal congênita, ou HAC, impulsionada pela deficiência de 21-hidroxilase, ou 21OHD. A empresa também desenvolve o Encaleret, uma pequena molécula antagonista do receptor sensor de cálcio, ou CaSR, que está em ensaio clínico de fase 3 para o tratamento da hipocalcemia autossômica dominante tipo 1, ou ADH1; e BBP-418, um substrato de glicosilação pró-droga que está em ensaio clínico de Fase 3 para o tratamento da distrofia muscular de cinturas dos membros tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). Além disso, atua no desenvolvimento de produtos para doenças mendelianas, oncológicas e de terapia gênica. tem acordos de licença e colaboração com a Leland Stanford Junior University; e Leidos Biomedical Research, Inc. A empresa foi fundada em 2015 e está sediada em Palo Alto, Califórnia.