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Investing.com — Na terça-feira, as ações da Avidity Biosciences receberam uma reafirmação da classificação de Compra e um preço-alvo de $72,00 da H.C. Wainwright, após a divulgação de dados promissores do ensaio Del-Zota. As ações já responderam positivamente, registrando um ganho de 14,37% na última semana, com alvos de analistas variando de $48 a $96. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa parece ligeiramente sobrevalorizada ao seu preço atual de $33,83. Os dados indicaram um aumento significativo nos níveis de distrofina para pacientes com exon-44, o que é visto como um indicador positivo também para os programas DM1 e FSHD da empresa.
Os dados do ensaio Del-Zota, compartilhados na terça-feira, apresentaram um perfil de segurança limpo, considerado um sinal positivo não apenas para o Del-Zota, mas também para outros programas da Avidity. Com uma pontuação de saúde financeira forte de 2,08 (Razoável) no InvestingPro e um índice de liquidez corrente robusto de 15,73, a empresa parece bem posicionada para avançar seus programas clínicos. Os resultados do ensaio demonstraram um aumento de quase 25% nos níveis de distrofina para pacientes com exon-44, uma conquista notável quando comparada aos níveis de ~1% observados em músculos saudáveis após quase 3,5 anos de tratamento com eteplirsen, segundo um estudo de Lim et al.
Além disso, os dados de biomarcadores do ensaio sugeriram que o tratamento poderia ser vantajoso para uma ampla gama de pacientes, tanto ambulatoriais quanto não ambulatoriais, em várias faixas etárias. A concentração de 200 nM de PMO com cerca de 40% de salto também destaca o potencial da plataforma da Avidity, especialmente para futuros programas de pipeline direcionados aos músculos cardíacos.
Outro destaque do ensaio foram os impressionantes dados de creatina quinase (CK). Os resultados mostraram reduções dramáticas neste biomarcador após o tratamento, com dados consistentes entre os participantes do crossover e independentemente do seu status ambulatorial. Essas descobertas podem ter implicações positivas para a rotulagem do medicamento e perspectivas de reembolso.
A consistência dos dados de CK foi ainda apoiada por outros biomarcadores relevantes para os músculos, como AST, ALT e mioglobina, todos os quais reforçam o mecanismo de ação do medicamento. Com o pacote completo de dados, incluindo dados clínicos de cerca de 39 pacientes, esperado para ser compartilhado no final do ano, e com o caminho regulatório alinhado com a FDA, a Avidity Biosciences está no caminho certo para um pedido de BLA no final de 2025, com aprovação prevista para 2026. As ações mostraram forte impulso com um retorno de 41,37% no último ano. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira, métricas de avaliação e perspectivas de crescimento da RNA, acesse o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível exclusivamente no InvestingPro, juntamente com 8 ProTips adicionais e métricas financeiras extensivas.
Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences relatou dados positivos de primeira linha de seu ensaio EXPLORE44 de Fase 1/2 para del-zota, um potencial tratamento para distrofia muscular de Duchenne. O ensaio demonstrou melhorias estatisticamente significativas na produção de distrofina e biomarcadores, com segurança e tolerabilidade favoráveis. A Avidity planeja submeter um Pedido de Licença Biológica para del-zota até o final de 2025, após os resultados promissores do ensaio. A empresa também recebeu designações de Medicamento Órfão, Doença Pediátrica Rara e Fast Track da FDA para este tratamento.
Em termos de atividade de analistas, a BMO Capital Markets iniciou a cobertura da Avidity Biosciences com uma classificação de Outperform, citando o potencial da empresa em abordar distúrbios neuromusculares. Da mesma forma, o Scotiabank atribuiu uma classificação de Sector Outperform, destacando o potencial das terapias da Avidity para se tornarem blockbusters em mercados que carecem de medicamentos aprovados. A Cantor Fitzgerald manteve uma classificação Overweight, expressando confiança no pipeline da Avidity e potencial de vendas de pico. A H.C. Wainwright também iniciou a cobertura com uma classificação de Compra, enfatizando a redução de risco da plataforma de Conjugados de Anticorpo-Oligonucleotídeo da Avidity.
Esses desenvolvimentos destacam o progresso estratégico da Avidity no avanço de tratamentos para doenças raras, com vários programas no pipeline mostrando promessa para aprovação regulatória. À medida que a empresa se prepara para potencial comercialização e marcos regulatórios, o interesse dos investidores permanece focado em suas abordagens terapêuticas inovadoras.
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