HAYWARD, Califórnia - A Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), uma empresa de biotecnologia com foco em terapia genética, relatou efeitos positivos contínuos de sua terapia BB-301 em um paciente com Distrofia Muscular Oculofaríngea (OPMD). A atualização recente da empresa destacou melhorias sustentadas na função de deglutição na marca de 180 dias após o tratamento.
OPMD é um distúrbio genético raro caracterizado por fraqueza muscular progressiva, levando a dificuldades de deglutição (disfagia) e outros sintomas. A terapia BB-301 da Benitec recebeu a designação de Medicamento Órfão pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
Os resultados provisórios do estudo clínico mostraram que a quantidade total de resíduos alimentares e líquidos remanescentes na garganta do paciente após a deglutição, conhecida como Resíduo Faríngeo Total (TPR), foi significativamente reduzida após receber uma dose baixa de BB-301. Essa redução foi observada em três dos quatro tipos de alimentos usados no estudo, com o quarto tipo de alimento mostrando resultados semelhantes aos valores mais baixos observados antes do tratamento.
Além das avaliações do estudo videofluoroscópico da deglutição (VFSS), a medida de desfecho relatada pelo paciente, Sydney Swallow Questionnaire (SSQ), também indicou redução contínua dos sintomas. Os escores do SSQ, que refletem a experiência subjetiva do paciente com dificuldades de deglutição, foram menores no período de 180 dias pós-tratamento do que em qualquer momento durante o período de observação pré-tratamento.
Esses dados são consistentes com os resultados pós-tratamento de 90 dias relatados anteriormente e sugerem uma resposta durável à terapia com BB-301. Nenhum Evento Adverso Grave (SAEs) foi relatado para os dois indivíduos tratados com a terapia até o momento, com apenas a Doença do Refluxo Gastroesofágico (DRGE) transitória de Grau 2 observada.
O presidente executivo e CEO da Benitec, Jerel A. Banks, MD, Ph.D., expressou otimismo sobre as descobertas, enfatizando a importância de reduzir o resíduo faríngeo para melhorar a deglutição e reduzir o risco de aspiração. A empresa está se preparando para dosar um terceiro sujeito e planeja apresentar mais análises em conferências médicas e webcasts no início de 2025.
O BB-301 utiliza um mecanismo de "Silenciar e Substituir", com o objetivo de interromper a expressão do gene PABPN1 mutante responsável pelo OPMD, ao mesmo tempo em que fornece uma proteína de reposição funcional. Essa abordagem terapêutica está sendo desenvolvida como um potencial tratamento de longo prazo para a doença.
As informações neste artigo são baseadas em uma declaração de comunicado de imprensa da Benitec Biopharma Inc.
Em outras notícias recentes, a Benitec Biopharma informou a nomeação de Kishen Mehta, gerente de portfólio da Suvretta Capital, para seu Conselho de Administração após um investimento privado de US$ 40 milhões da Suvretta Capital.
Os analistas expressaram confiança nas perspectivas da empresa. A Piper Sandler iniciou a cobertura da Benitec BioPharma, atribuindo uma classificação Overweight, enquanto a JMP Securities manteve uma classificação Market Outperform e aumentou o preço-alvo de US$ 10,00 para US$ 16,00, ambos citando o sucesso do BB-301.
InvestingPro Insights
A Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) continua avançando no setor de biotecnologia com seus avanços na terapia genética. À medida que a empresa relata resultados positivos de ensaios clínicos, investidores e partes interessadas estão de olho na saúde financeira e no desempenho do mercado da empresa. Aqui estão alguns insights importantes baseados em dados em tempo real e dicas do InvestingPro:
Os dados do InvestingPro indicam que a Benitec Biopharma tem uma capitalização de mercado de $88,71 milhões, refletindo sua avaliação atual no mercado. Apesar dos avanços inovadores da empresa, ela mantém uma relação preço/lucro (P/L) negativa de -0,78, sugerindo que os investidores estão aguardando lucratividade. Além disso, a relação Preço/Livro (P/B) da empresa é de 7,71, o que pode indicar uma avaliação premium em relação ao seu valor contábil.
Entre as dicas do InvestingPro, duas se destacam particularmente para a Benitec Biopharma. Em primeiro lugar, a empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é um sinal positivo de estabilidade financeira e potencial para futuros investimentos em pesquisa e desenvolvimento. Em segundo lugar, os analistas não preveem que a empresa seja lucrativa este ano, o que se alinha com a relação P/L negativa observada.
Essas métricas financeiras são cruciais para investidores que estão considerando o potencial de longo prazo da Benitec Biopharma. O progresso da pesquisa da empresa, particularmente com a terapia BB-301, pode ser um fator significativo para o crescimento futuro, mas a saúde financeira atual e o desempenho do mercado são igualmente importantes para avaliar o risco do investimento.
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