Acadia busca aprovação da EMA para primeira terapia para síndrome de Rett

SAN DIEGO - A Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD), uma empresa biofarmacêutica com finanças robustas, incluindo um índice de liquidez corrente saudável de 2,29 e uma dívida mínima em relação ao patrimônio líquido de 0,09, anunciou hoje a submissão de um pedido de Autorização de Introdução no Mercado (AIM) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o trofinetide, destinado ao tratamento da síndrome de Rett em pacientes adultos e pediátricos a partir dos dois anos de idade. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém uma pontuação de saúde financeira "ÓTIMA", sugerindo forte estabilidade operacional. Se aprovado, o trofinetide seria a primeira terapia autorizada para a síndrome de Rett na União Europeia (UE), uma condição atualmente sem opções de tratamento específicas nesta região.

O pedido é respaldado pelos resultados positivos do estudo pivotal de Fase 3 LAVENDER, que envolveu 187 meninas e mulheres jovens com idades entre cinco e 20 anos com síndrome de Rett. O estudo atingiu seus endpoints co-primários na semana 12, mostrando melhorias significativas tanto nas avaliações dos cuidadores quanto nas perspectivas dos médicos. Este progresso clínico é acompanhado pelo forte desempenho financeiro da Acadia, com receita crescendo 47% ano a ano e mantendo a lucratividade com 128,5 milhões de dólares em lucro líquido nos últimos doze meses. Para insights mais profundos sobre as métricas financeiras e o potencial de crescimento da Acadia, os investidores podem acessar o abrangente Relatório de Pesquisa Pro disponível no InvestingPro. O endpoint secundário chave, focado em escalas de comunicação e comportamento social, também produziu resultados estatisticamente significativos em comparação com o placebo.

A síndrome de Rett, um distúrbio do neurodesenvolvimento raro e grave, afeta aproximadamente um em cada 10.000 a 15.000 nascimentos femininos globalmente. A condição é marcada por um período de desenvolvimento normal seguido de regressão, onde as crianças perdem habilidades de comunicação e o uso proposital das mãos. Os sintomas variam amplamente e evoluem ao longo da vida do paciente, necessitando de cuidados vitalícios para a maioria.

O trofinetide, um análogo sintético do tripeptídeo N-terminal do fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1), demonstrou benefícios potenciais em estudos com animais, como o aprimoramento da ramificação dendrítica e dos sinais de plasticidade sináptica. No entanto, seu mecanismo terapêutico em pacientes com síndrome de Rett permanece indeterminado.

A Acadia, uma empresa biofarmacêutica focada em distúrbios do sistema nervoso central, já obteve aprovação da FDA para o trofinetide nos Estados Unidos e Canadá. A empresa continua a desenvolver tratamentos para outras condições neuropsiquiátricas, incluindo a síndrome de Prader-Willi e a psicose da doença de Alzheimer.

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas sobre a potencial aprovação na UE e eficácia do trofinetide, que estão sujeitas a riscos e incertezas. A Acadia adverte contra depositar confiança indevida nessas declarações. De acordo com a análise do InvestingPro, as ações atualmente parecem ligeiramente subvalorizadas com base em seu modelo proprietário de Valor Justo, com analistas mantendo expectativas positivas de crescimento para a empresa. As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Acadia Pharmaceuticals Inc.

Em outras notícias recentes, a Acadia Pharmaceuticals concluiu a venda de um Voucher de Revisão Prioritária de Doença Pediátrica Rara (PRV), recebendo 150 milhões de dólares, o que fortalece ainda mais a posição financeira da empresa. Isso ocorre juntamente com uma recente mudança executiva, com Brendan Teehan, o Vice-Presidente Executivo, Diretor de Operações e Chefe Comercial, deixando seu cargo, com a CEO Catherine Owen Adams assumindo temporariamente suas responsabilidades. A Acadia também firmou um acordo de licenciamento mundial exclusivo com a Saniona para o desenvolvimento e comercialização do SAN711, um novo candidato a medicamento para tremor essencial, com um pagamento inicial de 28 milhões de dólares.

A Baird reafirmou sua classificação de Outperform para as ações da Acadia Pharmaceuticals, citando o licenciamento do SAN711 como uma jogada estratégica que poderia beneficiar a empresa. No âmbito de ganhos e receita, a Acadia Pharmaceuticals divulgou seus resultados do terceiro trimestre de 2024, enfatizando o forte desempenho de suas franquias comerciais DAYBUE e NUPLAZID, sem mencionar desafios ou falhas específicas durante a teleconferência de resultados, indicando uma perspectiva positiva.

Estes estão entre os desenvolvimentos recentes da Acadia Pharmaceuticals, enquanto a empresa continua a navegar no competitivo setor de preparações farmacêuticas, mantendo uma forte posição financeira e focando no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios do sistema nervoso central.

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