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SAN DIEGO - A Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de USD 3,74 bilhões, anunciou dados positivos preliminares de seu ensaio clínico EXPLORE44 de Fase 1/2 para del-zota, um potencial tratamento para distrofia muscular de Duchenne (DMD) adequado para o salto do éxon 44. O estudo demonstrou melhorias estatisticamente significativas na produção de distrofina e outros biomarcadores, com segurança e tolerabilidade favoráveis em diferentes grupos de dosagem. Dados do InvestingPro mostram que a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida em seu balanço.
O ensaio envolveu participantes com DMD, uma doença genética caracterizada por degeneração muscular progressiva. O del-zota, um terapêutico de RNA, foi desenvolvido para saltar o éxon 44 do gene da distrofina, possibilitando a produção de uma proteína distrofina funcional. Os resultados do estudo, apresentados na Conferência Clínica e Científica da Associação de Distrofia Muscular em Dallas, Texas, destacaram os efeitos consistentes do del-zota em doses de 5 mg/kg a cada seis semanas e 10 mg/kg a cada oito semanas.
Dados de 26 participantes no ensaio EXPLORE44 concluído e 38 no ensaio de Extensão de Rótulo Aberto (OLE) em andamento, até 22 de janeiro de 2025, mostraram que o del-zota levou a aumentos estatisticamente significativos no salto de éxon e na produção de distrofina, com reduções nos níveis de creatina quinase para valores próximos ao normal. Esses resultados foram mantidos ao longo de um ano de tratamento no ensaio OLE.
Com base nesses resultados, a Avidity selecionou a dose de 5 mg/kg para sua planejada submissão de Pedido de Licença Biológica (BLA) no final de 2025. A empresa recebeu designações de Medicamento Órfão, Doença Pediátrica Rara e Fast Track da FDA para o del-zota. Analistas de Wall Street mantêm uma perspectiva otimista, com alvos de preço variando de USD 48 a USD 96, sugerindo potencial significativo de valorização, apesar da ação estar sendo negociada atualmente a USD 31,11.
A Avidity está realizando hoje um evento via webcast para investidores e analistas para discutir os dados preliminares do ensaio. A empresa também está se preparando para um possível lançamento do del-zota nos EUA, que poderia ser seguido por outros programas neuromusculares em seu pipeline.
Os dados positivos do ensaio marcam um marco significativo para a Avidity e a comunidade DMD, oferecendo esperança para uma nova opção de tratamento. O compromisso da empresa em abordar doenças neuromusculares raras com suas terapêuticas de RNA continua à medida que progride em direção às submissões regulatórias. Embora a empresa atualmente mostre margens de lucro fracas, sua forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 15,73 fornece flexibilidade financeira para desenvolvimento contínuo. Para análise detalhada e insights adicionais, incluindo 7 ProTips exclusivos, confira o relatório de pesquisa completo disponível no InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences tem sido foco de várias firmas de análise, destacando desenvolvimentos-chave em seus programas clínicos. O BMO Capital Markets iniciou cobertura com classificação Outperform, citando o potencial da empresa no tratamento de distúrbios neuromusculares e estabelecendo um preço-alvo de USD 72,00. O Scotiabank também iniciou cobertura com classificação Sector Outperform e preço-alvo de USD 70,00, enfatizando o promissor portfólio de terapias em estudos de registro que poderiam se tornar players significativos no mercado. A Cantor Fitzgerald reafirmou sua classificação Overweight e preço-alvo de USD 96,00, observando o forte pipeline e potencial de vendas de pico de USD 5-10 bilhões para seus medicamentos direcionados a pacientes com distrofia miotônica, FSHD e DMD Éxon44.
A H.C. Wainwright iniciou cobertura com classificação Buy e preço-alvo de USD 72,00, destacando o estabelecimento bem-sucedido da plataforma de Conjugados Anticorpo-Oligonucleotídeo da Avidity e o progresso de seus programas clínicos. O ensaio HARBOR de Fase 3 da empresa para distrofia miotônica está em andamento, com resultados do endpoint primário esperados para o primeiro semestre de 2026. Além disso, o programa FSHD com o medicamento Del-brax tem mostrado promessa para aprovação acelerada devido à sua redução significativa na expressão gênica relacionada ao DUX-4. O programa DMD da Avidity com Del-Zota demonstrou segurança e eficácia favoráveis, potencialmente atendendo aos critérios para aprovação acelerada para pacientes com Éxon 44. Esses desenvolvimentos recentes ressaltam os avanços estratégicos da empresa e seu potencial impacto no mercado de doenças raras.
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