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SAN DIEGO - A Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA), que viu suas ações subirem mais de 24% no acumulado do ano e mantém uma capitalização de mercado de US$ 4,37 bilhões, anunciou na segunda-feira que completou o recrutamento em seu ensaio clínico global de Fase 3 HARBOR do delpacibart etedesiran (del-desiran) para distrofia miotônica tipo 1 (DM1), com dados preliminares esperados para o segundo trimestre de 2026.A empresa planeja submeter pedidos de comercialização para o del-desiran nos Estados Unidos, União Europeia e Japão a partir do segundo semestre de 2026. Se aprovado, o del-desiran poderá se tornar o primeiro medicamento aprovado globalmente para DM1, uma doença neuromuscular rara, hereditária e progressiva. De acordo com dados do InvestingPro, sete analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período, sugerindo confiança crescente no pipeline de desenvolvimento da empresa.O ensaio HARBOR recrutou aproximadamente 150 pacientes com 16 anos ou mais em 40 centros globais. Os participantes recebem del-desiran ou placebo a cada oito semanas em uma proporção de 1:1. O desfecho primário mede o tempo de abertura da mão em vídeo, que avalia a miotonia, um sintoma característico da DM1.O del-desiran, um Conjugado de Anticorpo-Oligonucleotídeo (AOC), foi projetado para abordar a causa genética subjacente da DM1, reduzindo os níveis de mRNA DMPK tóxico. O medicamento recebeu designações de Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Via Rápida da FDA, junto com a designação de Órfão dos reguladores europeus e japoneses."Completar o recrutamento em nosso estudo de Fase 3 HARBOR marca um passo significativo para levar o primeiro medicamento potencialmente aprovado para DM1 às pessoas em todo o mundo", disse Steve Hughes, Diretor Médico da Avidity, no comunicado à imprensa.A empresa também planeja compartilhar atualizações de seu ensaio MARINA-OLE em andamento com del-desiran, incluindo dados de eficácia e segurança a longo prazo, no quarto trimestre de 2025.Atualmente, não existem tratamentos aprovados para DM1, que afeta múltiplos sistemas corporais e requer cuidados ao longo da vida. Embora a empresa mantenha uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez corrente de 16,91, a análise do InvestingPro indica que as ações estão sendo negociadas ligeiramente acima de seu Valor Justo. Investidores que buscam insights mais profundos podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro, que cobre análise financeira detalhada e perspectivas de crescimento para RNA entre as 1.400+ principais ações dos EUA.Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences anunciou que seu candidato a medicamento delpacibart zotadirsen (del-zota) recebeu designação de Terapia Inovadora da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes com mutações passíveis de salto do éxon 44. Esta designação visa acelerar o desenvolvimento e revisão de medicamentos que tratam condições graves e mostram evidências preliminares de melhoria substancial sobre as terapias existentes. Atualmente, o del-zota está sendo avaliado no ensaio de Extensão Aberta EXPLORE44 de Fase 2.Em termos de atividade dos analistas, a Goldman Sachs retomou a cobertura da Avidity Biosciences com classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 55,00, citando uma perspectiva positiva sobre a tecnologia de plataforma da empresa. A Cantor Fitzgerald manteve sua classificação de sobrepeso e preço-alvo de US$ 96,00, expressando confiança na liderança da empresa e seu trabalho no desenvolvimento de tratamentos para doenças musculares raras. A Wolfe Research também iniciou cobertura com classificação de desempenho superior e um preço-alvo de US$ 55,00, observando que os próximos catalisadores específicos da empresa podem não mover significativamente as ações no curto prazo. Esses desenvolvimentos refletem um amplo interesse e confiança nos projetos em andamento e no potencial futuro da Avidity Biosciences.Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.