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SAN DIEGO - A Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 4,37 bilhões e mostrando forte impulso com ganho de 9,26% na semana passada, divulgou dados positivos preliminares de seu programa FORTITUDE de Fase 1/2, que avalia a terapia investigacional del-brax em pacientes com Distrofia Muscular Facioescapuloumeral (FSHD). Os dados, que serão apresentados no 32º Congresso Internacional de Pesquisa da Sociedade FSHD em Amsterdã, de 12 a 13 de junho de 2025, sugerem que o del-brax melhora a função, força e resultados relatados pelos pacientes (PROs), além de reduzir biomarcadores da doença.
O del-brax, desenvolvido para atingir o gene DUX4 causador da doença, demonstrou melhora consistente na mobilidade funcional e força muscular em comparação com placebo em 39 participantes ao longo de 12 meses. A terapia também demonstrou reduções rápidas e significativas nos níveis de KHDC1L e creatina quinase, indicadores de dano muscular.
A CEO da Avidity, Sarah Boyce, expressou otimismo sobre o caminho de aprovação acelerada agora aberto para o del-brax, com planos de submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) no segundo semestre de 2026. A empresa também iniciou o estudo global de Fase 3 FORWARD para confirmar esses resultados.
O Dr. Jeffrey M. Statland, investigador do ensaio FORTITUDE, destacou as tendências consistentes de benefício com o del-brax em várias medidas funcionais e relatadas pelos participantes. Ele observou o potencial do del-brax para controlar significativamente a doença. De acordo com dados do InvestingPro, sete analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período, sugerindo confiança crescente nas perspectivas da empresa. Descubra mais de 10 insights exclusivos sobre RNA com uma assinatura InvestingPro.
O programa FORTITUDE inclui um ensaio duplo-cego para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do del-brax, seguido por um estudo de extensão aberto. As duas coortes de escalonamento de dose receberam 2 mg/kg ou 4 mg/kg de del-brax a cada seis semanas inicialmente, depois a cada 13 semanas. A maioria dos eventos adversos relatados foi leve ou moderada, sem eventos adversos graves ou severos relacionados ao tratamento e sem descontinuações.
Mais dados preliminares da coorte de biomarcadores do del-brax Fase 1/2 FORTITUDE, totalmente recrutada, são esperados no 2º tri de 2026. O desfecho primário é a redução de KHDC1L, um novo biomarcador circulante regulado por DUX4.
A FSHD, um distúrbio raro e hereditário, leva à perda progressiva de força e função muscular, com uma estimativa de 45.000 a 87.000 pessoas afetadas nos Estados Unidos e Europa. Atualmente não existem terapias aprovadas para FSHD.
A Avidity Biosciences especializa-se em terapêuticas de RNA e está avançando com sua plataforma proprietária de Conjugados de Anticorpos e Oligonucleotídeos (AOCs™). A empresa está focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças neuromusculares raras e garantiu designação de Medicamento Órfão e designação de Via Rápida da FDA para o del-brax.
Este relatório é baseado em um comunicado à imprensa da Avidity Biosciences, Inc.
Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences tem progredido ativamente em várias áreas de sua pesquisa e desenvolvimento. A empresa está se preparando para divulgar dados preliminares da fase de escalonamento de dose do ensaio FORTITUDE, o que poderia alinhar seu ensaio global de Fase 3 com os padrões regulatórios da FDA. A H.C. Wainwright ajustou seu preço-alvo para a Avidity Biosciences para US$ 68, mantendo a classificação de Compra, refletindo uma reavaliação das despesas operacionais em meio ao progresso do pipeline. Além disso, o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão concedeu designação de Medicamento Órfão ao tratamento investigacional da Avidity para distrofia miotônica tipo 1, marcando a primeira designação desse tipo para um tratamento de DM1 no Japão.
Em desenvolvimentos financeiros, a Avidity Biosciences nomeou a Deloitte & Touche LLP como sua nova auditora para o ano fiscal que termina em 31 de dezembro de 2025, após um processo de seleção competitivo. A empresa abordou uma fraqueza material em seu controle interno sobre relatórios financeiros, que havia levado a uma opinião adversa de seu auditor anterior, BDO USA, P.C. A Avidity desde então remediou esse problema, com a BDO emitindo uma opinião sem ressalvas para o ano fiscal subsequente.
Empresas de análise têm mostrado interesse contínuo nas ações da Avidity, com a Cantor Fitzgerald mantendo um preço-alvo de US$ 96 e a Citi reiterando um preço-alvo de US$ 70 após resultados positivos de ensaios. A empresa relatou descobertas significativas de seu ensaio EXPLORE44 de fase 1/2, demonstrando notável salto de exon e produção de distrofina. A Avidity planeja solicitar aprovação acelerada do del-zota, um tratamento para distrofia muscular de Duchenne exon 44, até o quarto trimestre de 2025. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da Avidity Biosciences para avançar terapêuticas de RNA para doenças neuromusculares raras.
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