CE aprova primeira terapia RNAi para cardiomiopatia ATTR

Publicado 09.06.2025, 07:10
CE aprova primeira terapia RNAi para cardiomiopatia ATTR

CAMBRIDGE, Mass. - A Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 39,2 bilhões e impressionante crescimento de receita de 17,2% nos últimos doze meses, anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) concedeu aprovação para sua terapêutica RNAi, AMVUTTRA (vutrisiran), para tratar pacientes adultos com amiloidose por transtirretina selvagem ou hereditária com cardiomiopatia (ATTR-CM). Esta marca a primeira aprovação da CE de uma terapêutica RNAi para esta condição, que afeta aproximadamente 100.000 pessoas em toda a Europa. De acordo com a análise do InvestingPro, a Alnylam mantém uma forte margem de lucro bruto de 86%, indicando gestão eficiente de custos em seus programas de desenvolvimento de medicamentos. As ações da empresa entregaram um impressionante retorno de 96,9% no último ano.

A aprovação é baseada nos resultados do estudo de Fase 3 HELIOS-B, que demonstrou até 36% de redução na mortalidade por todas as causas e melhorias na capacidade funcional e qualidade de vida com apenas quatro doses trimestrais por ano. O estudo também mostrou uma redução de 28% no composto primário de mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes em comparação com placebo. Dados do InvestingPro revelam que analistas esperam que a Alnylam alcance lucratividade este ano, com múltiplas ProTips adicionais disponíveis para assinantes que desejam aprofundar-se nas finanças da empresa. Obtenha acesso ao abrangente Relatório de Pesquisa Pro, parte da cobertura do InvestingPro de mais de 1.400 principais ações americanas.

A ATTR-CM é caracterizada pela deposição de proteínas transtirretina (TTR) mal dobradas no coração, levando à insuficiência cardíaca e expectativa de vida reduzida. AMVUTTRA funciona silenciando o RNA mensageiro para prevenir a produção de TTR, abordando a causa raiz da doença. O tratamento é administrado por via subcutânea uma vez a cada três meses, podendo ser realizado por profissionais de saúde ou pelos próprios pacientes e seus cuidadores em casa.

O ensaio HELIOS-B incluiu um grupo diversificado de pacientes, incluindo aqueles já recebendo terapias padrão de cuidados, o que torna os resultados particularmente relevantes para a prática clínica do mundo real. O perfil de segurança do AMVUTTRA foi comparável ao placebo, sendo as reações adversas mais comuns as reações no local da injeção e aumentos na fosfatase alcalina sanguínea e alanina transaminase.

Esta aprovação segue autorizações anteriores nos EUA e no Brasil, com a Alnylam buscando expandir o acesso global ao vutrisiran. Em maio de 2025, o Comitê para Medicamentos Órfãos da Agência Europeia de Medicamentos endossou a manutenção da Designação de Medicamento Órfão da UE para AMVUTTRA em amiloidose ATTR, refletindo seu potencial como um avanço significativo no tratamento.

A empresa continua focada em garantir o acesso ao AMVUTTRA para pacientes elegíveis em toda a UE. Negociando próximo ao seu máximo de 52 semanas de US$ 310,22, as ações da Alnylam parecem ligeiramente sobrevalorizadas de acordo com a análise de Valor Justo do InvestingPro. As informações relatadas aqui são baseadas em um comunicado à imprensa e dados do InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals tem chamado atenção com vários desenvolvimentos. A H.C. Wainwright reafirmou a classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 500, citando resultados promissores do lançamento do Amvuttra para tratamento de amiloidose ATTR com cardiomiopatia. Tanto a RBC Capital quanto a JPMorgan mantiveram seus preços-alvo em US$ 330, com a RBC Capital expressando otimismo sobre o desempenho de mercado da Alnylam e potencial lucratividade dentro do ano. A análise da JPMorgan de dados de vendas recentes sugere um forte início para o Amvuttra, potencialmente levando a um ajuste positivo nas estimativas de curto prazo. A Stifel também manteve a classificação de Compra com um alvo de US$ 345, destacando o potencial do Amvuttra como terapia de primeira linha para cardiomiopatia. A empresa está supostamente expandindo sua rede de locais de atendimento para aumentar a adoção do tratamento, com o Amvuttra já incluído em formulários de importantes instituições. O pipeline da Alnylam continua avançando com próximos ensaios para nucresiran, um silenciador de TTR de próxima geração. Analistas expressam confiança na capacidade da Alnylam para crescimento sustentado de receita e expansão de participação de mercado.

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