Comissão Europeia aprova primeiro tratamento para adultos e crianças com NF1-PN

Publicado 18.07.2025, 12:38
Comissão Europeia aprova primeiro tratamento para adultos e crianças com NF1-PN

STAMFORD, Connecticut - A SpringWorks Therapeutics anunciou na sexta-feira que a Comissão Europeia concedeu autorização condicional de comercialização para o EZMEKLY (mirdametinib) no tratamento de neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos e inoperáveis em pacientes com neurofibromatose tipo 1 (NF1) a partir dos 2 anos de idade. A notícia chega enquanto as ações da SpringWorks registraram ganhos de mais de 30% no ano, de acordo com dados do InvestingPro, com investidores antecipando o próximo relatório de lucros da empresa em 30 de julho.

O EZMEKLY torna-se a primeira terapia aprovada na União Europeia para adultos e crianças com NF1-PN, um distúrbio genético raro que afeta aproximadamente 135.000 pessoas em toda a UE. Esta aprovação histórica contribuiu para o impressionante crescimento de receita de 730% da SpringWorks nos últimos doze meses, conforme relatado pelo InvestingPro, que oferece análise financeira abrangente e ProTips adicionais para este emergente player biotecnológico.

A aprovação baseia-se nos resultados do ensaio ReNeu de Fase 2b, que demonstrou uma taxa de resposta objetiva de 41% em adultos e 52% em crianças. Entre os pacientes que responderam, 88% dos adultos e 90% das crianças mantiveram sua resposta por pelo menos 12 meses.

"Esta aprovação representa um avanço importante, especialmente para adultos que anteriormente não tinham um tratamento aprovado", disse Ignacio Blanco, Presidente do Centro Nacional de Referência para Pacientes Adultos com Neurofibromatose do Hospital Universitari Germans Trias i Pujol, Espanha.

Os tumores NF1-PN crescem ao longo da bainha do nervo periférico e podem causar desfiguração, dor e comprometimento funcional. Aproximadamente 85% desses tumores são considerados não passíveis de ressecção cirúrgica completa.

As reações adversas mais comuns em adultos incluíram dermatite acneiforme (83%), diarreia (55%) e náusea (55%), enquanto as crianças apresentaram com mais frequência aumento da creatina fosfoquinase sanguínea (59%), diarreia (53%) e dermatite acneiforme (43%).

O EZMEKLY está disponível em forma de cápsula e como comprimido dispersível que se dissolve em água para pacientes que não conseguem engolir pílulas.

O tratamento recebeu aprovação da FDA nos Estados Unidos, onde é comercializado sob o nome GOMEKLI. A SpringWorks mantém uma forte posição financeira com um índice de liquidez saudável de 4,33 e dívida mínima, de acordo com a análise do InvestingPro, posicionando bem a empresa para expansão comercial em ambos os mercados. Descubra insights e métricas mais detalhadas no exclusivo Relatório de Pesquisa InvestingPro, disponível para mais de 1.400 ações americanas.

Em outras notícias recentes, a Merck KGaA concluiu sua aquisição da SpringWorks Therapeutics por US$ 47 por ação, tornando a SpringWorks uma subsidiária integral. Esta fusão segue as autorizações regulatórias, incluindo aprovações da autoridade antitruste da Alemanha e o término do período de espera Hart-Scott-Rodino nos EUA. Adicionalmente, a SpringWorks anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos recomendou o nirogacestat para o tratamento de tumores desmoides, que poderia se tornar a primeira terapia autorizada para esta condição na União Europeia. A empresa também recebeu uma recomendação para autorização condicional de comercialização do mirdametinib para o tratamento de neurofibromas plexiformes relacionados à neurofibromatose tipo 1, com uma decisão esperada para o terceiro trimestre de 2025. A SpringWorks realizou sua assembleia anual de acionistas, onde resoluções importantes, incluindo a eleição de diretores e a ratificação da Ernst & Young LLP como empresa de contabilidade independente, foram aprovadas. Esses desenvolvimentos destacam o progresso significativo da SpringWorks tanto em suas atividades de fusão quanto nas aprovações de medicamentos.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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