GAINESVILLE, Fla. - A Cyclo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CYTH), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, compartilhou dados preliminares de seu estudo TransportNPC™ em andamento e subestudo, que estão focados no tratamento da Doença de Niemann-Pick Tipo C1 (NPC1). Os resultados foram apresentados no Simpósio Anual da Sociedade para o Estudo de Erros Inatos do Metabolismo 2024, realizado de 3 a 6 de setembro no Porto, Portugal.O estudo TransportNPC™, concluído em maio de 2024, é um ensaio global de Fase 3 envolvendo 104 pacientes e é notável por sua amplitude em tamanho de pacientes, duração e resultados clínicos para NPC1. O subestudo, parte do Plano de Investigação Pediátrica, visa os aspectos viscerais da doença em pacientes do nascimento aos três anos de idade.O CEO da Cyclo Therapeutics, N. Scott Fine, expressou otimismo sobre o progresso do ensaio e o potencial para a leitura de dados provisórios esperada para o primeiro semestre de 2025. A Professora Caroline Hastings, Investigadora Principal Global, destacou os dados preliminares de segurança e o potencial impacto do tratamento nos sintomas de NPC.O endpoint primário do estudo TransportNPC™ comparará as mudanças no 5D-NPC-CSS, que mede a deambulação, habilidades motoras finas, fala, deglutição e cognição, entre o medicamento investigacional Trappsol® Cyclo™ e um placebo. Até 30 de junho de 2024, o participante médio estava no estudo há 44 semanas, com seis pacientes fazendo a transição para o Trappsol® Cyclo™ de rótulo aberto devido à progressão da doença.Os resultados de segurança do estudo indicam que a maioria dos 625 eventos adversos relatados foram leves e relacionados à doença NPC subjacente. O subestudo envolvendo os pacientes mais jovens também mostrou um perfil de segurança consistente com estudos anteriores, sem eventos adversos graves ligados ao tratamento.A empresa planeja submeter pedidos de aprovação de comercialização com base nos dados provisórios de 48 semanas, se atingirem significância estatística. O subestudo visa fornecer insights sobre intervenção precoce e prevenção da progressão da doença, com resultados previstos à medida que os pacientes inscritos completam suas respectivas durações de tratamento.Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Cyclo Therapeutics. A empresa também está conduzindo um ensaio clínico de Fase 2b para doença de Alzheimer precoce usando Trappsol® Cyclo™ por via intravenosa, após dados promissores de um programa de Acesso Expandido. A Cyclo Therapeutics está comprometida em desenvolver tratamentos para doenças genéticas raras e fatais, com vários ensaios clínicos atualmente em andamento.Em outras notícias recentes, a Cyclo Therapeutics e a Rafael Holdings anunciaram um acordo definitivo de fusão, visando avançar o desenvolvimento do Trappsol Cyclo para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C1. Espera-se que a fusão seja finalizada no final de 2024, pendente aprovação dos acionistas. Os acionistas da Cyclo Therapeutics receberão ações ordinárias Classe B da Rafael Holdings, com a taxa de troca avaliando as ações da Cyclo Therapeutics em $0,95 cada.Além disso, a Cyclo Therapeutics garantiu um acordo de nota promissória conversível de $2 milhões com a Rafael Holdings, a ser usado para capital de giro e propósitos corporativos. A empresa também recebeu aprovação do Escritório Europeu de Patentes para seu método de tratamento da doença de Alzheimer, que entrará em vigor em 2024.Na esteira desses desenvolvimentos, o Maxim Group rebaixou as ações da Cyclo Therapeutics de Compra para Manutenção, enquanto a Ascendiant Capital reafirmou sua classificação de Compra, mas reduziu seu preço-alvo. A H.C. Wainwright também rebaixou a ação para Neutro, alinhando-se com os termos da aquisição. Esses desenvolvimentos recentes refletem o cenário em evolução para a Cyclo Therapeutics enquanto ela navega sua fusão com a Rafael Holdings e continua seus esforços de pesquisa e desenvolvimento.Insights do InvestingProÀ medida que a Cyclo Therapeutics (NASDAQ:CYTH) continua a avançar em seus ensaios clínicos, a saúde financeira e o sentimento do mercado em torno da empresa também desempenham um papel crucial na avaliação de suas perspectivas. De acordo com métricas recentes do InvestingPro, a Cyclo Therapeutics tem uma capitalização de mercado de $20,39 milhões, refletindo a avaliação da empresa no mercado. Apesar de enfrentar desafios, a empresa ostenta uma impressionante margem de lucro bruto de 91,56% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024, sublinhando sua capacidade de reter uma parcela significativa da receita após contabilizar o custo dos bens vendidos.As Dicas do InvestingPro sugerem que, embora o preço das ações tenha experimentado declínios significativos na última semana, mês e três meses, com um retorno total de -7,7%, -32,96% e -44,05% respectivamente, os analistas preveem que a empresa será lucrativa este ano. Isso pode indicar uma potencial reviravolta para os investidores que enfrentaram a volatilidade recente. Além disso, a ação está atualmente sendo negociada perto de sua mínima de 52 semanas, o que pode apresentar uma oportunidade de compra para aqueles que acreditam no potencial de longo prazo da empresa, especialmente porque se espera que seu lucro líquido cresça.Para investidores que buscam uma análise mais aprofundada, há 16 Dicas adicionais do InvestingPro disponíveis em https://www.investing.com/pro/CYTH, oferecendo insights valiosos sobre o desempenho e a posição de mercado da Cyclo Therapeutics. Essas dicas fornecem uma visão abrangente de vários aspectos das finanças da empresa, desde preocupações com fluxo de caixa até tendências de mercado, ajudando os investidores a tomar decisões informadas.À medida que a Cyclo Therapeutics avança seus programas clínicos e se aproxima de potenciais pedidos de comercialização, manter um olho tanto no progresso científico quanto nas métricas financeiras será fundamental para as partes interessadas que acompanham a jornada da empresa.
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