SAN DIEGO - A Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA), uma empresa biofarmacêutica, relatou resultados preliminares positivos de um ensaio clínico de Fase 1/2 para o delpacibart zotadirsen (AOC 1044), um tratamento potencial para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O estudo, denominado EXPLORE44™, demonstrou aumentos significativos na produção de distrofina e salto do exon 44, juntamente com uma redução substancial nos níveis de creatina quinase, um marcador de dano muscular, em pacientes com mutações DMD passíveis de salto do exon 44.
O delpacibart zotadirsen, também conhecido como del-zota, foi projetado para fornecer oligômeros morfolinos fosforodiamida (PMOs) ao músculo esquelético e ao tecido cardíaco para promover a produção de distrofina, pulando o exon 44 do gene da distrofina. O estudo mostrou um aumento de 37% no salto do éxon 44 e até 66% no salto com uma dose de 5 mg / kg em quatro meses.
Além disso, restaurou a distrofina total em até 54% do normal e reduziu os níveis de creatina quinase para quase o normal, com uma redução superior a 80% em comparação com a linha de base após três doses de 5 mg / kg.
Os dados também indicaram segurança e tolerabilidade favoráveis do medicamento, com a maioria dos eventos adversos emergentes do tratamento sendo leves ou moderados. O estudo envolveu 25 participantes em dois níveis de dose, com 10 participantes na coorte de 5 mg / kg avaliados quanto à entrega muscular, salto de exon, produção de distrofina e níveis de creatina quinase.
Del-zota recebeu a designação de Órfão pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), bem como as designações Rare Pediatric e Fast Track pela FDA. A presidente e CEO da Avidity, Sarah Boyce, expressou otimismo em acelerar o caminho regulatório para del-zota com base nessas descobertas.
A DMD é um distúrbio genético caracterizado pela degeneração muscular progressiva devido à ausência de distrofina, uma proteína que protege as células musculares. Afeta predominantemente meninos, com uma incidência de um em 3.500 a 5.000 nascimentos masculinos em todo o mundo.
A empresa também está organizando um evento virtual para investidores e analistas hoje para discutir os dados do teste. Essas descobertas são baseadas em uma declaração de comunicado de imprensa da Avidity Biosciences.
Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences tem sido o centro das atenções devido a desenvolvimentos promissores em seus programas clínicos e estrutura corporativa.
A empresa biofarmacêutica anunciou resultados positivos em estágio inicial de seu estudo de tratamento FSHD, levando a uma meta de preço atualizada do BofA Securities. A empresa elevou sua expectativa de US$ 40,00 para US$ 45,00, mantendo uma classificação de compra para as ações da Avidity.
A Avidity também anunciou planos para uma oferta pública de US$ 300 milhões de suas ações ordinárias, com o objetivo de financiar o desenvolvimento de seus programas clínicos e pesquisas.
Além disso, o Wells Fargo reafirmou sua classificação Overweight na Avidity Biosciences, mantendo um preço-alvo estável de US$ 50,00. A Cantor Fitzgerald também iniciou a cobertura da Avidity Biosciences com uma classificação Overweight, indicando potencial de desempenho superior.
A empresa também recebeu a designação de Terapia Inovadora da Food and Drug Administration dos EUA por seu principal medicamento experimental, delpacibart etedesiran, para o tratamento da distrofia miotônica tipo 1.
Além disso, a Avidity Biosciences expandiu seu conselho de administração com a nomeação de Simona Skerjanec, uma veterana da indústria farmacêutica. Estes são os desenvolvimentos recentes na jornada da empresa.
InvestingPro Insights
A Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA) tem chamado a atenção da indústria biofarmacêutica com seus resultados promissores de ensaios clínicos para delpacibart zotadirsen, destinado a tratar a distrofia muscular de Duchenne. À medida que a empresa avança, investidores e analistas estão atentos à sua saúde financeira e desempenho de mercado. De acordo com dados do InvestingPro, a Avidity Biosciences detém uma capitalização de mercado de US$ 4,45 bilhões, indicando uma confiança significativa dos investidores em seu potencial. Apesar dos avanços inovadores da empresa no desenvolvimento de medicamentos, é importante observar que ela tem uma margem de lucro bruto negativa de -1832,24% nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024, ressaltando os desafios de lucratividade que também são ecoados por analistas que não preveem que a empresa seja lucrativa este ano.
Em uma nota mais positiva, a Avidity Biosciences demonstrou um forte retorno nos últimos três meses, com um retorno total de preço de 54,5% e um aumento de preço ainda mais impressionante de 213,63% em seis meses. Esse desempenho de mercado é uma prova do otimismo em torno de seus avanços clínicos. Além disso, uma dica do InvestingPro destaca que a empresa detém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é um indicador sólido de estabilidade financeira e pode fornecer os recursos necessários para apoiar os esforços contínuos de pesquisa e desenvolvimento.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece uma grande variedade de dicas adicionais - atualmente listando 11 para a Avidity Biosciences - que fornecem mais informações sobre as métricas financeiras e o potencial de mercado da empresa. Eles podem ser encontrados explorando os relatórios detalhados disponíveis na página dedicada do InvestingPro para Avidity Biosciences em https://www.investing.com/pro/RNA.
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