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LEXINGTON, Mass. - A Aldeyra Therapeutics, Inc. (Nasdaq:ALDX), atualmente negociada próximo a US$ 5,50 e mostrando forte impulso com ganho de 10% na última semana de acordo com dados do InvestingPro, anunciou na quinta-feira que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu Designação de Medicamento Órfão para seu ADX-2191 (injeção intravítrea de metotrexato) para o tratamento de distrofias retinianas hereditárias do fenótipo dominante de bastonetes, incluindo retinite pigmentosa.
A retinite pigmentosa, que afeta mais de um milhão de pessoas em todo o mundo, é um grupo de doenças oculares genéticas raras caracterizadas pela morte de células da retina e perda progressiva da visão. Atualmente, não existem tratamentos medicamentosos aprovados para a maioria das formas desta condição. Com uma capitalização de mercado de US$ 331 milhões e forte apoio de analistas, incluindo três revisões recentes de ganhos para cima observadas pelo InvestingPro, a Aldeyra parece bem posicionada para explorar esta significativa oportunidade de mercado.
Esta designação europeia complementa a Designação de Medicamento Órfão anteriormente concedida pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o mesmo tratamento. A designação da EMA oferece benefícios incluindo taxas regulatórias reduzidas, assistência em protocolos clínicos, subsídios de pesquisa e até 10 anos de exclusividade de mercado na União Europeia. A empresa mantém uma posição financeira saudável com um índice de liquidez corrente de 6,49 e mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, proporcionando recursos para seus programas de desenvolvimento.
"A retinite pigmentosa é uma doença grave e incurável que ameaça a visão e representa uma grande necessidade não atendida no campo da oftalmologia", disse Todd C. Brady, M.D., Ph.D., Presidente e CEO da Aldeyra, no comunicado à imprensa. Investidores acompanhando este desenvolvimento devem observar que o próximo relatório de ganhos da Aldeyra está programado para 8 de agosto, de acordo com o InvestingPro, que oferece análise financeira abrangente e 8 ProTips adicionais para a empresa.
A empresa relatou que a eficácia potencial do ADX-2191 é apoiada por resultados de ensaios clínicos de Fase 2 anunciados em 2023, que mostraram melhorias na sensibilidade retiniana após o tratamento. A Aldeyra planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 2/3 do ADX-2191 em retinite pigmentosa em 2025.
O ADX-2191 é uma formulação estéril e não manipulada de metotrexato intravítreo projetada para ser compatível com o vítreo e otimizada para administração no olho. Pesquisas pré-clínicas identificaram a atividade do metotrexato na eliminação da rodopsina mal dobrada, uma proteína do ciclo visual, sugerindo benefício potencial no tratamento de formas genéticas de retinite pigmentosa caracterizadas por esta condição.
Em outras notícias recentes, a Aldeyra Therapeutics fez avanços significativos em seus esforços de desenvolvimento de medicamentos. A FDA aceitou a Nova Solicitação de Medicamento reapresentada da Aldeyra para o reproxalap, um tratamento para doença do olho seco, com data de ação prevista para 16 de dezembro de 2025. Isso segue um ensaio clínico bem-sucedido que abordou preocupações metodológicas anteriores destacadas pela FDA. Além disso, a Aldeyra recebeu um Acordo de Avaliação de Protocolo Especial da FDA para seu medicamento investigacional ADX-2191, destinado ao tratamento de linfoma vitreoretiniano primário. Este acordo descreve o design de um ensaio clínico comparando diferentes dosagens do medicamento, que deve começar no segundo semestre de 2025. O ensaio se concentrará na eliminação de células cancerígenas em pacientes e espera-se que forneça resultados em 2026. Esses desenvolvimentos marcam marcos importantes para a Aldeyra à medida que avança com seu pipeline de medicamentos.
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