Entrada Therapeutics iniciará estudo sobre DMD no 3º tri de 2025

BOSTON - A Entrada Therapeutics , Inc. (NASDAQ:TRDA), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 271 milhões, obteve aprovação das autoridades de saúde em vários países da União Europeia para iniciar um estudo clínico para tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), anunciou a empresa hoje. A notícia surge enquanto as ações da empresa sofreram uma queda significativa, caindo mais de 61% nos últimos seis meses. De acordo com dados da InvestingPro, analistas mantêm uma perspectiva otimista com preços-alvo variando de US$ 20 a US$ 30, sugerindo potencial de valorização substancial a partir dos níveis atuais. A autorização, sob o Regulamento de Ensaios Clínicos da União Europeia (EU-CTR), abre caminho para o estudo clínico de Fase 1/2 com múltiplas doses ascendentes (MAD), denominado ELEVATE-45-201, que começará no 3º tri de 2025.

O ELEVATE-45-201 investigará a segurança, tolerabilidade e eficácia do ENTR-601-45, um medicamento desenvolvido para pacientes com DMD que são suscetíveis ao salto do éxon 45. O estudo pretende recrutar aproximadamente 24 pacientes ambulatoriais e será conduzido em duas partes. A primeira parte focará na determinação da segurança e dosagem ideal, enquanto a segunda parte avaliará a eficácia do medicamento, incluindo seu impacto nos resultados funcionais e qualidade de vida dos pacientes.

A DMD é uma doença genética rara caracterizada por degeneração muscular progressiva e fraqueza devido à ausência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas. O ENTR-601-45, uma terapia investigacional, visa restaurar o quadro de leitura do mRNA, potencialmente permitindo a produção de uma proteína distrofina funcional, embora ligeiramente encurtada.

O ENTR-601-45 faz parte da ampla linha de tratamentos para DMD da Entrada, que inclui outros candidatos a medicamentos para salto de éxon. A abordagem da empresa envolve o uso de sua tecnologia proprietária Endosomal Escape Vehicle (EEV™) para entregar terapêuticos nas células, visando doenças que tradicionalmente têm sido difíceis de tratar.

O próximo ensaio é um passo significativo para a Entrada, após a recente autorização da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde no Reino Unido. Com foco em atender a uma necessidade médica substancial não atendida dentro da comunidade DMD, a empresa está pronta para potencialmente expandir suas ofertas de tratamento para a doença.

O comunicado à imprensa deixa claro que esses desenvolvimentos fazem parte do plano estratégico da Entrada para avançar seu pipeline de terapêuticos EEV, com o objetivo de fornecer novas opções de tratamento para pacientes com doenças neuromusculares e oculares, entre outras. A empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívidas e um índice de liquidez notavelmente alto de 21,88, embora a análise da InvestingPro indique que a empresa está rapidamente consumindo suas reservas de caixa. Quer insights mais profundos? Assinantes da InvestingPro têm acesso a mais de 10 métricas-chave adicionais e ProTips que podem ajudar a avaliar o potencial de investimento da Entrada.

Este artigo é baseado em um comunicado à imprensa e visa apresentar os fatos principais sobre o próximo ensaio clínico da Entrada Therapeutics e as potenciais implicações para o tratamento de DMD. Com base na análise de preço-justo da InvestingPro, a ação atualmente parece estar sendo negociada próxima ao seu preço-justo, com analistas antecipando uma queda nas vendas no ano corrente.

Em outras notícias recentes, a Entrada Therapeutics recebeu autorização da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) para iniciar um estudo de Fase 1/2 para seu medicamento investigacional ENTR-601-45. Este estudo, conhecido como ELEVATE-45-201, foi projetado para avaliar a segurança e eficácia do tratamento em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que têm uma mutação específica. O ensaio será conduzido em duas partes, avaliando múltiplas doses ascendentes e otimizando a dosagem com base nos resultados funcionais. Este desenvolvimento ocorre enquanto o William Blair mantém uma classificação de Outperform para a Entrada, destacando a importância da entrada do ENTR-601-45 em estudos clínicos.

Enquanto isso, a Oppenheimer reiterou sua classificação Outperform e um preço-alvo de US$ 30 para a Entrada Therapeutics. Isso segue o recente progresso regulatório da empresa, incluindo a aprovação da MHRA para o estudo ELEVATE-45-201 e a suspensão de uma retenção clínica pelo FDA dos EUA para estudos relacionados. A Roth/MKM também manteve uma classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 23, citando fortes dados pré-clínicos e resultados positivos do estudo de Fase 1 em voluntários humanos para os programas de DMD da Entrada. A confiança da empresa se reflete no potencial sucesso de mercado das terapias de salto de éxon da Entrada.

A H.C. Wainwright continua a expressar uma perspectiva positiva sobre a Entrada Therapeutics, mantendo uma classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 20. O analista enfatizou as preocupações de segurança associadas às terapias gênicas, após uma fatalidade de paciente ligada ao tratamento de um concorrente, e observou o potencial das terapias de salto de éxon da Entrada como alternativas mais seguras. Esses desenvolvimentos recentes sublinham o progresso da empresa no avanço de seu pipeline focado em DMD e seus planos estratégicos para conduzir estudos no Reino Unido e na UE, com o objetivo de apoiar futuros estudos de registro nos EUA.

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