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SOUTH SAN FRANCISCO - A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aceitou o pedido de Licença Biológica da Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) para tividenofusp alfa com Revisão Prioritária, estabelecendo uma data-alvo de ação para 5 de janeiro de 2026, anunciou a empresa na segunda-feira. A empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 2,1 bilhões, que de acordo com a InvestingPro mantém uma pontuação "RAZOÁVEL" de saúde financeira geral, viu 5 analistas revisarem suas expectativas de lucros para cima no próximo período.
O pedido busca aprovação acelerada para tividenofusp alfa no tratamento da síndrome de Hunter, um distúrbio genético raro causado pela deficiência da enzima iduronato 2-sulfatase. Com o próximo relatório de ganhos da empresa programado para 31 de julho, investidores que acompanham este marco regulatório podem acessar análises financeiras detalhadas e 8 insights adicionais através da InvestingPro.
O tividenofusp alfa é projetado para entregar a enzima ausente através da barreira hematoencefálica, potencialmente tratando tanto manifestações neurológicas quanto sintomas físicos da doença. As terapias atuais não atravessam essa barreira e não conseguem tratar os impactos cognitivos.
"Se aprovado pela FDA, o tividenofusp alfa marcaria o primeiro avanço significativo em quase duas décadas para a terapia de reposição enzimática para indivíduos que vivem com a síndrome de Hunter", disse Carole Ho, Diretora Médica da Denali Therapeutics, no comunicado à imprensa.
O pedido é apoiado por dados de um estudo de Fase 1/2 aberto, de braço único, envolvendo 47 participantes com síndrome de Hunter. A Denali está conduzindo um estudo COMPASS de Fase 2/3 em andamento para apoiar aprovações regulatórias globais.
A FDA anteriormente concedeu designações de Fast Track e Breakthrough Therapy ao tividenofusp alfa, enquanto a Agência Europeia de Medicamentos lhe concedeu a designação de Medicamento Prioritário.
A síndrome de Hunter é um distúrbio progressivo que causa atrasos no desenvolvimento, declínio cognitivo, anormalidades comportamentais e complicações físicas, incluindo rigidez articular, perda auditiva e disfunção orgânica.
O tividenofusp alfa utiliza a plataforma proprietária TransportVehicle da Denali, projetada para entregar grandes moléculas terapêuticas através da barreira hematoencefálica. A empresa mantém um balanço forte com mais dinheiro do que dívidas, embora os dados da InvestingPro indiquem que atualmente está consumindo suas reservas de caixa - uma característica comum de empresas de biotecnologia em desenvolvimento de estágio avançado.
Em outras notícias recentes, a Denali Therapeutics tem sido o foco de discussões de analistas e desenvolvimentos estratégicos. A Stifel manteve sua classificação de Compra para a Denali Therapeutics, estabelecendo um preço-alvo de US$ 37,00. Esta decisão segue insights obtidos de reuniões com a equipe executiva da Denali, onde a empresa expressou confiança em seus processos regulatórios, particularmente para seus produtos DNL310 e DNL126. Por outro lado, a H.C. Wainwright ajustou seu preço-alvo para a Denali de US$ 80,00 para US$ 32,00, embora também tenha mantido uma classificação de Compra. Este ajuste foi influenciado pela recente conclusão do Pedido de Licença Biológica da Denali para tividenofusp alfa, com um potencial lançamento previsto para o final de 2025 ou início de 2026.
A liderança da Denali permanece otimista sobre sua plataforma e pipeline, que inclui programas promissores visando doenças como Pompe e Alzheimer. A empresa também está explorando parcerias estratégicas para gerenciar efetivamente os gastos de caixa. Apesar dos desafios no mercado de doenças raras, os analistas acreditam que a Denali possui várias vantagens estratégicas, como estratégias de preços dinâmicos e acordos de compartilhamento de riscos. Espera-se que essas estratégias apoiem o lançamento bem-sucedido e a adoção de seus produtos. As contínuas classificações de Compra tanto da Stifel quanto da H.C. Wainwright refletem confiança no potencial de longo prazo da Denali Therapeutics.
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