FDA concede designação de medicamento órfão ao KER-065 da Keros para DMD

Publicado 20.08.2025, 10:54
FDA concede designação de medicamento órfão ao KER-065 da Keros para DMD

LEXINGTON, Mass. - A Keros Therapeutics, Inc. (NASDAQ:KROS) anunciou na quarta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Medicamento Órfão à sua terapia investigacional KER-065 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa, que mantém impressionantes margens de lucro bruto de 94% e um balanço sólido com mais caixa do que dívidas, continua a avançar com seu pipeline enquanto mantém uma saúde financeira robusta. De acordo com a análise do InvestingPro, as ações da empresa atualmente parecem subvalorizadas com base em sua avaliação de Valor Justo.

O KER-065 é uma nova armadilha de ligantes projetada para inibir a miostatina e a activina A, o que pode aumentar a regeneração e força do músculo esquelético, reduzindo a gordura corporal e a fibrose muscular. A empresa está avançando com o candidato a medicamento para ensaios clínicos de Fase 2 em pacientes com DMD.

"Receber a designação de Medicamento Órfão para o KER-065 destaca a significativa necessidade médica não atendida para pacientes com DMD", disse Jasbir S. Seehra, Presidente e Diretor Executivo da Keros.

A designação da FDA, que se aplica a terapias para doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos, oferece potenciais benefícios, incluindo créditos fiscais para testes clínicos, isenção ou pagamento parcial de taxas de aplicação da FDA e sete anos de exclusividade de mercado após a aprovação.

A DMD é a forma mais comum de distrofia muscular, afetando aproximadamente um em cada 3.500 nascimentos masculinos em todo o mundo, de acordo com a Organização Nacional para Distúrbios Raros. O distúrbio genético causa degeneração muscular progressiva devido à ausência da proteína distrofina, levando à fraqueza muscular, perda de mobilidade e, eventualmente, complicações respiratórias e cardíacas.

A Keros Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada no desenvolvimento de terapêuticas que têm como alvo a família de proteínas do fator de crescimento transformador beta (TGF-β). O candidato a produto mais avançado da empresa, o elritercept, está sendo desenvolvido para citopenias em pacientes com síndrome mielodisplásica e mielofibrose. Com um índice de liquidez corrente saudável de 21,11 e métricas financeiras sólidas, incluindo lucros positivos nos últimos doze meses, a empresa demonstra robusta eficiência operacional. Para análises financeiras detalhadas e atualizações em tempo real, visite InvestingPro.

Este artigo é baseado em um comunicado à imprensa da Keros Therapeutics.

Em outras notícias recentes, a Keros Therapeutics anunciou um foco estratégico em seu programa clínico KER-065 para distrofia muscular de Duchenne, levando à descontinuação do desenvolvimento do cibotercept devido a preocupações com segurança. Essa mudança também incluiu o licenciamento do elritercept para a Takeda, que iniciou um ensaio de Fase 3 em síndromes mielodisplásicas (MDS), desencadeando um pagamento de US$ 10 milhões para a Keros. Empresas de análise responderam a esses desenvolvimentos, com a H.C. Wainwright reduzindo seu preço-alvo para a Keros para US$ 20 enquanto mantém uma classificação de Compra, e a BofA Securities rebaixando as ações de Compra para Neutro com um novo preço-alvo de US$ 18. A decisão da BofA reflete preocupações sobre o atraso na obtenção de insights sobre o KER-065 e problemas contínuos de segurança. Enquanto isso, a Keros planeja devolver US$ 375 milhões em capital excedente aos acionistas após a conclusão de sua revisão estratégica. Na governança corporativa, a ADAR1 Capital Management, a maior acionista, expressou insatisfação com dois diretores do conselho, citando falta de alinhamento com os interesses dos acionistas. Os diretores receberam baixos níveis de apoio na recente Assembleia Anual, destacando um descontentamento mais amplo dos acionistas.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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