CARLSBAD, Califórnia - A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) recebeu a designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o zilganersen, um potencial tratamento para a doença de Alexander (AxD), uma desordem neurológica ultra-rara e fatal. Este status, anunciado hoje, visa acelerar o processo de desenvolvimento e revisão de medicamentos que abordam condições graves e preenchem uma necessidade médica não atendida.
O medicamento investigacional, zilganersen, é atualmente o único em desenvolvimento clínico para pacientes adultos e pediátricos com AxD, uma leucodistrofia que afeta a substância branca do cérebro. Com uma prevalência global estimada entre um em um milhão e um em três milhões, a AxD leva a um declínio das funções neurológicas e geralmente resulta em morte dentro de 14 a 25 anos após o início dos sintomas. O diagnóstico é baseado em sintomas clínicos, achados de ressonância magnética e testes genéticos.
O vice-presidente executivo e diretor de desenvolvimento clínico da Ionis, Eugene Schneider, M.D., ressaltou a importância da designação Fast Track, afirmando que ela reflete a gravidade da AxD e a necessidade substancial de terapias. Ele expressou a expectativa da empresa pelos dados do estudo pivotal esperados para o segundo semestre de 2025 e o objetivo de introduzir o primeiro tratamento aprovado para AxD.
O zilganersen, também conhecido pelo nome de laboratório ION373, é um oligonucleotídeo antisense projetado para reduzir a produção da proteína ácida fibrilar glial (GFAP), que se acumula devido a variantes genéticas causadoras da doença. Antes desta designação, a FDA havia concedido ao zilganersen as designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara, enquanto a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também lhe concedeu a designação de Medicamento Órfão em 2019.
A Ionis, uma empresa especializada em terapias direcionadas ao RNA, tem um histórico de desenvolvimento de medicamentos para doenças graves, contando com cinco medicamentos comercializados e um robusto pipeline focado em neurologia e cardiologia. O estudo pivotal de Fase 1-3 para o zilganersen completou o recrutamento, com ensaios conduzidos em 13 locais em oito países.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Ionis Pharmaceuticals. O zilganersen ainda não foi aprovado para nenhuma indicação pelas autoridades regulatórias, e sua segurança e eficácia permanecem sob investigação. A Ionis não forneceu nenhuma informação sobre a potencial comercialização do medicamento ou seu impacto no futuro financeiro da empresa.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals anunciou um progresso robusto em seu pipeline de produtos para 2024, com resultados financeiros estáveis alinhados com sua orientação anual. A empresa lançou dois novos tratamentos, WAINUA para polineuropatia ATTR hereditária e QALSODY para ELA, nos EUA e na Europa. A Ionis também está se preparando para o lançamento de Olezarsen para FCS e expansão global. Apesar de descontinuar programas de desenvolvimento para ION541 para ELA e IONIS-FB-LRx para atrofia geográfica, a empresa permanece otimista sobre seu pipeline diversificado.
Além disso, a Ionis Pharmaceuticals propôs uma oferta pública registrada de suas ações ordinárias, com expectativa de atingir 500 milhões USD, com potenciais 75 milhões USD adicionais disponíveis para os subscritores. Gerenciada por Morgan Stanley e Goldman Sachs & Co. LLC, os fundos serão direcionados para financiar lançamentos comerciais, programas clínicos, pesquisa e desenvolvimento, e necessidades corporativas gerais.
A RBC Capital manteve sua classificação Outperform e preço-alvo de 70,00 USD para a Ionis Pharmaceuticals, destacando o potencial da empresa em várias áreas terapêuticas. A empresa também expressou entusiasmo sobre o potencial lançamento de seu primeiro medicamento solo ainda este ano, com uma data PDUFA definida para 19 de dezembro. Este desenvolvimento poderia marcar um marco significativo para a empresa no espaço de doenças cardiovasculares.
Insights do InvestingPro
À medida que a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) avança com seu promissor tratamento para a doença de Alexander, os investidores podem achar valiosos os dados e dicas adicionais do InvestingPro. A capitalização de mercado da empresa é de 6,31 bilhões USD, refletindo a confiança dos investidores em seu pipeline e produtos comercializados.
Apesar das notícias positivas sobre o zilganersen, os dados do InvestingPro mostram que a Ionis enfrentou alguns desafios financeiros. A margem de lucro bruto da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de -12,86%, indicando dificuldades com a rentabilidade. Isso está alinhado com uma dica do InvestingPro observando que a Ionis "sofre de margens de lucro bruto fracas".
No entanto, é importante notar que a Ionis demonstrou um forte crescimento de receita, com um aumento de 29% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023. Este crescimento pode ser atribuído aos seus produtos comercializados existentes e potencialmente reflete o otimismo dos investidores sobre seu pipeline, incluindo o zilganersen.
Uma dica do InvestingPro destaca que "os ativos líquidos excedem as obrigações de curto prazo", sugerindo que a Ionis mantém uma posição financeira sólida para apoiar seus esforços contínuos de pesquisa e desenvolvimento, incluindo o estudo pivotal para o zilganersen, cujos resultados são esperados para o final de 2025.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 10 dicas adicionais para a Ionis Pharmaceuticals, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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