FDA concede status de terapia inovadora ao veligrotug para tratamento de TED

Publicado 07.05.2025, 17:39
FDA concede status de terapia inovadora ao veligrotug para tratamento de TED

Investing.com — A Viridian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VRDN), especializada em doenças graves e raras, recebeu a Designação de Terapia Inovadora (Breakthrough Therapy) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para seu candidato a medicamento veligrotug, destinado ao tratamento da doença ocular da tireoide (TED). Este status é concedido a medicamentos que podem proporcionar melhorias significativas em relação às terapias existentes para condições potencialmente fatais. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 19,5x e possui mais caixa do que dívidas em seu balanço, proporcionando flexibilidade financeira para avançar com seus programas de desenvolvimento de medicamentos.

A decisão da FDA baseia-se no desempenho do veligrotug nos ensaios clínicos de fase 3 THRIVE e THRIVE-2, onde atingiu todos os endpoints primários e secundários, demonstrando um rápido início de resposta da proptose e uma melhora estatisticamente significativa da diplopia em pacientes com TED ativa e crônica. O THRIVE-2 é notavelmente o primeiro ensaio global de fase 3 a alcançar tais resultados em TED crônica. Apesar desses desenvolvimentos positivos, a análise do InvestingPro mostra que as ações experimentaram volatilidade significativa, caindo mais de 51% nos últimos seis meses, com analistas mantendo um consenso de forte compra e projetando potencial substancial de valorização.

O veligrotug, um anticorpo anti-receptor do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1R) administrado por via intravenosa, é a única terapia até o momento que demonstrou uma resolução clinicamente significativa da diplopia em um ensaio clínico de fase 3 para TED crônica. A Designação de Terapia Inovadora apoia a elegibilidade do medicamento para Revisão Prioritária, potencialmente acelerando seu processo de aprovação.

O presidente e CEO da Viridian, Steve Mahoney, expressou confiança no potencial do veligrotug como um tratamento diferenciado. A empresa prevê submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) no segundo semestre de 2025 e, se aprovado, lançar o veligrotug nos EUA em 2026.

Além do veligrotug, a Viridian está avançando com o VRDN-003, um anticorpo IGF-1R subcutâneo para TED, através de dois ensaios pivotais globais de fase 3 em andamento, REVEAL-1 e REVEAL-2. A empresa também possui um portfólio de inibidores do receptor Fc neonatal (FcRn) em desenvolvimento para várias doenças autoimunes.

Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Viridian Therapeutics, Inc. e reflete as expectativas atuais da empresa em relação ao desenvolvimento e potencial comercialização de seus candidatos a produtos. Com uma capitalização de mercado de aproximadamente US$ 1 bilhão e um EBITDA de -US$ 336,5 milhões nos últimos doze meses, investidores que buscam insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Viridian podem acessar análises abrangentes através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro, que fornecem análises especializadas sobre mais de 1.400 ações americanas, incluindo VRDN.

Em outras notícias recentes, a Viridian Therapeutics reportou um prejuízo menor do que o esperado para o primeiro trimestre, com uma perda de US$ 0,87 por ação em comparação com as estimativas dos analistas de US$ 0,98. A empresa também superou as expectativas de receita, gerando US$ 70.000 contra os US$ 52.090 previstos. O principal candidato da Viridian, veligrotug, continua no caminho para submissão de um Pedido de Licença Biológica no segundo semestre de 2025, com um potencial lançamento nos EUA em 2026, se aprovado. Os analistas da Stifel mantiveram sua classificação de Compra para a Viridian com um preço-alvo de US$ 41, destacando o progresso da empresa em se tornar uma entidade comercial. Eles ressaltaram a potencial vantagem competitiva do veligrotug no mercado de doença ocular da tireoide, que poderia se beneficiar dos esforços da Amgen para expandir o mercado. A Viridian também está avançando com seu candidato de próxima geração, VRDN-003, com resultados de ensaios de Fase 3 esperados para o primeiro semestre de 2026. Adicionalmente, a empresa está progredindo em seu portfólio FcRn, com dados de primeiro uso em humanos para o VRDN-006 esperados para o terceiro trimestre de 2025. A Viridian encerrou o trimestre com US$ 636,6 milhões em caixa e investimentos, que prevê que financiarão operações até o segundo semestre de 2027.

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