Boom das criptos: quais ações do setor podem surpreender na alta?
Investing.com — A Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM), uma empresa de edição genética com capitalização de mercado de US$ 1,78 bilhões, anunciou hoje que seu tratamento de edição genética para deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD), o BEAM-302, recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA). A terapia visa corrigir a mutação genética responsável pela AATD, um distúrbio que pode levar a doenças pulmonares e hepáticas graves. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com um índice de liquidez corrente de 8,81, fornecendo amplos recursos para seus programas de desenvolvimento.
A designação RMAT, concedida a medicamentos destinados a tratar condições graves com necessidades médicas não atendidas, permitirá à Beam Therapeutics uma colaboração mais próxima com o FDA, potencialmente acelerando o desenvolvimento e revisão do BEAM-302. Este anúncio ocorre pouco depois da empresa receber autorização para seu pedido de novo medicamento investigacional em março de 2025.
O BEAM-302 utiliza uma nanopartícula lipídica direcionada ao fígado para entregar um editor de base e RNA guia projetados para corrigir a mutação do gene PiZ em pacientes com AATD. Os primeiros resultados de ensaios clínicos mostraram-se promissores, com o tratamento sendo bem tolerado e resultando em correção dose-dependente da mutação causadora da doença.
O ensaio de Fase 1/2 demonstrou que doses únicas levaram à correção duradoura da mutação e ao aumento dos níveis totais da proteína alfa-1 antitripsina nos pacientes. Após os dados iniciais positivos, a Beam começou a dosagem em uma coorte de dose mais alta e planeja iniciar a Parte B do estudo, que inclui pacientes com doença hepática leve a moderada, na segunda metade de 2025. Com preços-alvo dos analistas variando de US$ 20 a US$ 80 por ação, os assinantes do InvestingPro podem acessar análises detalhadas e 12 ProTips adicionais sobre o potencial de crescimento e posição de mercado da Beam.
A AATD é um distúrbio genético caracterizado por uma mutação que leva ao dobramento incorreto da proteína AAT, fazendo com que ela se acumule no fígado e não proteja adequadamente os pulmões. Isso pode resultar em enfisema de início precoce e doença hepática. A mutação PiZ, especificamente, é a causa mais comum de AATD grave. Atualmente, não existem tratamentos curativos disponíveis, sendo a única terapia aprovada nos EUA a reposição intravenosa da proteína AAT, que não interrompe o declínio da função pulmonar.
A Beam Therapeutics está focada na criação de medicamentos genéticos de precisão através da edição de base, uma tecnologia que permite a correção precisa e direta de mutações genéticas. A abordagem da empresa com o BEAM-302 é corrigir a mutação dentro de sua localização natural no genoma, o que poderia potencialmente fornecer um tratamento durável e fisiologicamente regulado para AATD.
Esta informação é baseada em um comunicado de imprensa da Beam Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Beam Therapeutics fez avanços significativos com sua terapia BEAM-302 para Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (AATD). A empresa recentemente apresentou dados positivos de seu ensaio de Fase 1/2, mostrando que a dose de 60 mg levou a uma correção de 91% nos níveis totais de AAT e uma redução de 79% nos níveis de Z-AAT mutante. Este resultado promissor resultou em uma série de atualizações de analistas e preços-alvo elevados. O BofA Securities elevou a classificação da Beam Therapeutics para Compra com um preço-alvo de US$ 42, citando os dados como um marco importante e sugerindo um risco reduzido na plataforma de edição genética da empresa. A analista Samantha Semenkow da Citi também aumentou o preço-alvo para US$ 64, observando o perfil de segurança limpo e os resultados promissores do ensaio. Além disso, a Beam Therapeutics recebeu aprovação do FDA para seu pedido de novo medicamento investigacional para o BEAM-302, marcando um passo crítico no tratamento da AATD. A empresa planeja continuar com a fase de escalonamento de dose e anunciou uma oferta subsequente de US$ 500 milhões para estender seu fluxo de caixa. Esta movimentação financeira deve apoiar os esforços da Beam para avançar seu pipeline terapêutico e manter o progresso em medicamentos genéticos de precisão.
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