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Investing.com — A Opus Genetics, Inc. (NASDAQ:IRD), uma empresa de biotecnologia especializada em terapias gênicas para doenças hereditárias da retina (IRDs), recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para sua terapia gênica investigacional, OPGx-LCA5. A empresa, atualmente avaliada em US$ 43,1 milhões, mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívidas em seu balanço, de acordo com dados da InvestingPro. Esta terapia é projetada para tratar a Amaurose Congênita de Leber (LCA) devido a variações genéticas no gene LCA5.
A designação RMAT, anunciada hoje, baseia-se em dados clínicos preliminares de um ensaio de Fase 1/2 em andamento. O estudo está avaliando a segurança e potencial eficácia do OPGx-LCA5 em pacientes com perda grave de visão causada por mutações confirmadas no gene LCA5. O reconhecimento do FDA reflete a promessa dos dados iniciais e a necessidade significativa de tratamento nesta comunidade de pacientes.
"Este é um marco importante para a comunidade de pacientes com LCA5 e uma forte validação de nossos dados clínicos iniciais", afirmou George Magrath, M.D., CEO da Opus Genetics. A empresa está otimista quanto ao potencial da terapia para melhorar a vida de pacientes com esta forma rara e debilitante de cegueira hereditária. O mercado parece compartilhar este otimismo, com a ação mostrando um ganho notável de 9,54% na última semana, embora a negociação a US$ 0,95 permaneça bem abaixo dos preços-alvo dos analistas, que variam de US$ 6 a US$ 15.
Além disso, a Opus Genetics participará da Reunião Multidisciplinar Abrangente Inicial de RMAT do FDA, que visa apoiar a estratégia de desenvolvimento e fabricação da empresa. A firma também foi convidada a participar do programa Piloto de Desenvolvimento e Prontidão de Química, Fabricação e Controles (CDRP) do FDA. Este programa oferece orientação adicional para acelerar o desenvolvimento de CMC para novos medicamentos investigacionais.
A designação RMAT faz parte de um programa que facilita o desenvolvimento e revisão acelerados para terapias de medicina regenerativa que mostram potencial para abordar doenças graves ou potencialmente fatais com base em evidências clínicas iniciais. Os benefícios da designação incluem interações antecipadas com o FDA, orientação sobre desenvolvimento e fabricação, e a possibilidade de discutir endpoints substitutos para aprovação acelerada.
O OPGx-LCA5 utiliza um vetor de vírus adeno-associado 8 (AAV8) para entregar um gene LCA5 funcional à retina externa. A terapia está atualmente sob avaliação em um ensaio clínico de Fase 1/2 liderado pelo Dr. Tomas Aleman na Universidade da Pensilvânia.
A Opus Genetics concentra-se no desenvolvimento de terapias gênicas baseadas em AAV para várias IRDs, incluindo bestrofinopatia, LCA e retinite pigmentosa. Seu pipeline também apresenta terapias para outras condições oftálmicas, como presbiopia e retinopatia diabética.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Opus Genetics, Inc.
Em outras notícias recentes, a Opus Genetics relatou resultados promissores de seu ensaio clínico de Fase 1/2 da terapia gênica OPGx-LCA5, destinada a tratar doenças hereditárias da retina relacionadas ao LCA5. Um paciente pediátrico de 16 anos mostrou melhora visual significativa após receber uma injeção sub-retiniana, sem eventos adversos relatados. Além disso, a Opus Genetics fechou com sucesso uma oferta pública e colocação privada de US$ 20 milhões, que apoiará despesas corporativas e desenvolvimento de produtos. A empresa vendeu ações e warrants, com o Craig-Hallum Capital Group atuando como único subscritor da oferta pública. Em termos de atividade de analistas, o Craig-Hallum iniciou uma classificação de Compra para a Opus Genetics com um preço-alvo de US$ 6, citando o potencial de seu pipeline de terapia gênica. A H.C. Wainwright também reiterou sua classificação de Compra, mantendo um preço-alvo de US$ 8, e expressou otimismo sobre apresentações de dados e interações regulatórias futuras. Além disso, a Opus Genetics realizou sua assembleia anual de acionistas, onde propostas-chave de governança foram aprovadas, incluindo a conversão de Ações Preferenciais Série A em Ações Ordinárias. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da empresa para avançar seus tratamentos de terapia gênica e fortalecer sua posição financeira e operacional.
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