Immix Biopharma relata alta taxa de resposta em estudo de amiloidose AL

LOS ANGELES - A Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ: IMMX), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com capitalização de mercado atual de US$ 72,48 milhões, anunciou resultados positivos de seu ensaio clínico NEXICART-2 de Fase 1/2 para o NXC-201, uma terapia celular direcionada à Amiloidose AL. O estudo atingiu seu objetivo primário com uma taxa de resposta completa de 70%, sem recaídas ou preocupações de segurança relatadas até o momento. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém um balanço sólido com mais caixa do que dívida, embora atualmente não seja lucrativa.

Os resultados provisórios do estudo multicêntrico nos EUA foram apresentados por Heather Landau, MD, do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica em Chicago, Illinois. O corte de dados para os resultados apresentados foi em 11 de abril de 2025. Os resultados positivos do estudo contribuíram para o impressionante aumento de 31,98% no preço das ações da IMMX na última semana. Quer insights mais profundos? Assinantes do InvestingPro têm acesso a mais de 10 métricas-chave adicionais e ferramentas de análise.

O NXC-201 demonstrou uma resposta completa em 7 de 10 pacientes, e os 3 pacientes restantes apresentaram negatividade de doença residual mínima na medula óssea, o que pode prever futuras respostas completas. Após o tratamento, todos os pacientes normalizaram marcadores patológicos da doença e mostraram melhorias clínicas nas funções cardíacas e renais.

Os tratamentos atuais para Amiloidose AL recidivada/refratária geralmente produzem menos de 10% de taxa de resposta completa, destacando uma necessidade médica significativa não atendida nessa população de pacientes.

A Immix Biopharma planeja submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) para aprovação da FDA com base nessas descobertas. O CEO da empresa, Ilya Rachman, MD, PhD, expressou que os resultados do estudo ressaltam o potencial do NXC-201 para se tornar a primeira terapia aprovada para esta indicação desafiadora.

O estudo NEXICART-2 visa recrutar 40 pacientes com função cardíaca preservada que não receberam terapia direcionada ao BCMA anteriormente. O objetivo primário da porção de Fase 1 do estudo é a segurança, enquanto a porção de Fase 2 se concentra na eficácia.

O NXC-201 recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) pela FDA e Designação de Medicamento Órfão tanto nos EUA quanto na UE.

O comunicado de imprensa também observa que a prevalência observada de Amiloidose AL recidivada/refratária nos EUA está aumentando, e espera-se que o mercado de Amiloidose cresça para US$ 6 bilhões até 2025. Os analistas de Wall Street parecem otimistas sobre o potencial da IMMX, estabelecendo um preço-alvo de US$ 7 por ação. A análise do InvestingPro indica que a ação está atualmente sendo negociada próxima ao seu Valor Justo, com métricas adicionais de saúde financeira disponíveis para assinantes.

Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Immix Biopharma, Inc.

Em outras notícias recentes, a Immix Biopharma fez avanços notáveis em seu ensaio clínico NEXICART-2 para Amiloidose AL. A empresa acelerou o recrutamento do estudo, agora envolvendo ativamente 14 centros nos EUA, um aumento significativo em relação às atualizações anteriores. A Immix Biopharma relatou resultados provisórios promissores, revelando uma taxa de resposta completa de 71% sem recaídas e um perfil de segurança favorável para a terapia NXC-201. Notavelmente, o estudo mostrou que todos os participantes normalizaram marcadores patológicos da doença, com respostas completas em 5 de 7 pacientes. A terapia recebeu designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa e Medicamento Órfão pela FDA e EMA, ressaltando seu potencial impacto. Avaliações de segurança não indicaram eventos adversos graves, apenas síndrome de liberação de citocinas de baixo grau com duração inferior a 24 horas. Resultados detalhados são esperados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica em 2025, onde a Dra. Heather Landau apresentará mais descobertas. O progresso da Immix Biopharma destaca um desenvolvimento significativo no atendimento à necessidade não atendida de tratamentos eficazes para Amiloidose AL.

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